노벨파마, 아주대병원과 산필리포증후군 A형 치료제 연구개발 협력

안혜신 기자I 2022.08.08 14:08:16
[이데일리 안혜신 기자] 희귀의약품 전문 바이오벤처 노벨파마는 손영배 아주대병원 교수 연구팀과 산필리포증후군 A형 치료제(MPS III A) 개발을 위한 연구용역계약을 체결했다고 8일 밝혔다.

이번 계약을 통해 손교수 연구팀은 산필리포증후군 A형 환자의 자연사(Natural History)에 대한 연구를 진행한다. 환자가 극소수인 희귀질환 치료제 개발에 있어서 자연사 연구는 치료제 개발을 위한 매우 중요한 요소다. 노벨파마는 연구결과를 바탕으로 산필리포증후군 A형 치료제에 대한 최적의 임상시험을 설계하고 약효를 입증할 계획이다.

노벨파마 관계자는 “희귀질환은 환자 수가 적고 자연사 연구자료가 없어 치료제 개발 초기 단계부터 난항을 겪는다”며 “오랜 기간 희귀질환에 대한 연구 경험과 노하우를 쌓아온 손교수 연구팀과 함께 산필리포증후군 A형 환자의 자연사 연구를 완료해 신속한 치료제 개발을 위해 노력하겠다”고 말했다.


산필리포증후군 A형은 뇌, 척수 등 중추신경계(CNS)에 헤파란 황산염(heparan sulfate)이 축적돼 중추신경계의 점진적인 손상을 유발하는 상염색체 열성 유전질환이다. 헤파란 황산염 분해효소 생성을 담당하는 유전자(SGSH) 결함으로 인해 발생한다. 아직 승인된 치료제가 없어 대부분의 환자는 증상 악화로 15세 전후에 사망하는 중증질환이다.

노벨파마는 2020년 GC녹십자와 산필리포증후군 A형 치료제 공동 연구개발 계약을 체결하고 신약개발을 진행 중이다. 올해 말까지 미국 식품의약국(FDA)에 희귀의약품 지정(ODD)과 희귀소아질환 지정(RPDD)을 신청할 예정이다. ODD와 RPDD로 지정 시 임상기간 단축이 가능하고, 우선 심사 바우처(PRV) 제도를 통해 신약허가신청(NDA) 심사기간을 6개월로 단축할 수 있는 인센티브를 받게 된다.

노벨파마 관계자는 “내년 미국 FDA에 임상 허가 신청(IND)과 본격적인 임상 진입을 계획 중이다”라며 “신속한 임상 진행을 통해 세계 최초로 산필리포증후군 A형 치료제를 개발하는데 박차를 가하겠다”고 전했다.

한편 노벨파마는 희귀질환 치료제를 전문으로 개발하는 바이오벤처다. 세계 2번째로 헌터증후군 치료제를 개발했던 연구진이 주축이 돼 설립했다. 현재 산필리포증후군 A형(MPS III A), 모르퀴오증후군 B형(MPS IV B), GM1 강글리오시드증, 크라베(Krabbe)병 등 극희귀질환을 주요 타겟으로 혁신신약을 개발 중이다.

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