코스닥 상장 앞둔 이엔셀, 치료제 없는 희귀질환 혁신신약으로 승부

[이데일리 신민준 기자] 연내 코스닥 상장을 노리는 세포 기반 첨단 바이오의약품 전문기업 이엔셀이 희귀질환 치료제로 승부수를 던졌다. 이엔셀은 전 세계적으로 아직 치료제가 없는 뒤센근위축증(DMD)과 샤르코 마리투스(CMT) 등 질환에 대해 혁신 신약을 개발하고 있다.

특히 이엔셀은 내년 뒤센근위축증(DMD)과 샤르코 마리투스(CMT) 치료제에 대해 조건부 품목 허가를 받아 상용화하는 것을 목표로 하고 있다. 이엔셀은 세포·유전자치료제 등 첨단바이오의약품 위탁생산(CDO) 및 위탁개발생산(CDMD)도 활발히 진행해 실적을 끌어올린다는 전략이다.

파이프라인 현황. (자료=이엔셀)

◇치료제 없는 뒤센근위축증 등 신약 개발

18일 제약·바이오업계에 따르면 이엔셀은 지난해 7월 한국거래소에 코스닥 상장을 위한 예비심사를 청구했다. 이엔셀은 2018년 장종욱 삼성서울병원 교수가 줄기세포 치료제 연구개발을 위해 창업한 바이오벤처이다. 이엔셀은 지난해 실시된 기술성평가에서 2개 기관 모두에서 A등급을 획득했다.

이엔셀은 자체 개발한 차세대 줄기세포치료제 생산기술인 이엔셀기술(Enhanced Neo Cell Technology, ENCT)을 보유하고 있다. 이엔셀 기술은 다른 기업의 줄기세포치료제 원료 물질과 달리 탯줄을 채우고 있는 와튼 젤리를 원료로 고수율· 고효능의 중간엽 줄기세포(MSC)를 얻는 방식이다.

와튼 젤리는 탯줄 안에서 제대혈관을 둘러싸고 있는 젤라틴 같은 조직으로 제대혈관을 격리하고 보호한다. 이엔셀 시술로 생산된 줄기세포는 기존 줄기세포에 비해 노화 속도가 느리고 복제력이 우수한 것으로 알려졌다.

이엔셀의 핵심 파이프라인은 줄기세포 치료제‘EN001’이다. EN001은 현재 뒤센근위축증을 적응증으로 하는 임상 1b/2상을 진행하고 있다. EN001은 핵심 치료기술로 동종인간탯줄유래 중간엽 줄기세포를 사용한다. 중간엽 줄기세포는 이엔셀 기술을 통해 분리 배양했다. 앞서 이엔셀은 임상 1상에서 EN001의 유효성과 안전성을 확인했다.

뒤센근위축증의 증상은 △진행성 근위축 및 근쇠약 △종아리 근육 비대 △보행장애 악화 등이다. 뒤센근위측증은 주로 2~4세 남아에게 많이 나타난다. 뒤센근위축증은 13세 이후 근육 위축이 심해져 혼자 걷는 것이 어려워지는 점이 특징이다. 뒤센근위축증은 아직 전 세계적으로 치료제가 없다. 뒤센근위축증은 부신피질호르몬 복용 등으로 근력 약화 속도만 늦추고 있다. EN001이 상용화되면 세계 최초 뒤센근위측증 치료제가 탄생하는 것이다.

이엔셀은 샤르코 마리투스(1A형) 질환으로 적응증도 확대했다. 이엔셀은 샤르코 마리투스 적응증 치료제의 임상 1b상을 진행 중이다. 샤르코 마리투스란 희귀 유전성 질환으로 특정 유전자 돌연변이로 인해 운동신경과 감각신경이 손상되는 말초신경병을 말한다. 샤르코 마리투스는 인구 10만 명당 30~40명 정도가 발생한다. 약 280만명의 환자가 전 세계에 있는 것으로 파악된다. 샤르코 마리투스는 국내에서 범삼성가의 유전병으로 알려졌다. 샤르코 마리투스도 아직 치료제는 없다.

이엔셀은 근감소증 치료제도 개발 중이다. 근감소증 치료제는 이르면 다음 달 임상 시험계획서(IND)를 제출할 예정이다. 이엔셀은 뒤센근위축증(DMD)과 샤르코 마리투스(CMT) 치료제의 임상 2상 종료 후 조건부 품목 허가 추진할 예정이다. 치료제의 상용화시기는 2025년으로 점쳐진다.

이엔셀이 주요 타깃으로 하는 희귀질환 치료제 시장 전망은 밝다. 글로벌시장조사기관 이밸류에이트파마에 따르면 전 세계 희귀질환 치료제(의약품) 시장은 2021년 약 1600억달러(214조원)에서 2026년 약 2800억달러(약 375조원) 규모로 성장할 전망이다.

◇지난해 첫 매출 100억 돌파…2026년 영업흑자 전환 기대

이엔셀은 첨단바이오의약품 위탁생산 및 위탁개발생산도 적극적으로 나서고 있다. 첨단바이오의약품은 세포와 유전자 치료제, 세포와 유전자를 합친 세포·유전자치료제까지 최근 발전한 과학기술로 탄생한 최첨단 바이오의약품을 가리킨다. 특히 첨단바이오의약품 위탁개발생산(CDMO)은 새롭게 생긴 분야로 절대 강자가 없는 블루오션으로 꼽힌다.

이엔셀은 현재 첨단바이오의약품 신약개발 기업 16곳과 26건의 위탁개발생산(CDMO) 프로젝트를 진행하고 있다. 이 중 고객사 8건, 이엔셀 2건이 최종 임상시험계획서(IND)를 승인받았다. 실제로 이엔셀이 생산한 브렉소젠의 엑소좀 기반 아토피치료제는 미국 식품의약국(FDA)의 임상 1상을 승인받았다.

이엔셀 관계자는 “이는 국내 첨단바이오의약품 위탁개발생산 기업 중 최고 성적”이라고 설명했다.

이런 성과의 밑바탕에는 이엔셀이 보유하고 있는 세포·유전자치료제 전용 우수의약품 제조관리기준(GMP) 시설이 있다. 이엔셀은 삼성서울병원 내 세포·유전자치료제 전용 우수의약품 제조관리기준 시설인 제1공장을 두고 있다. 이엔셀은 2021년 9월 음압 시설을 갖춘 제2공장을 경기 하남에 완공했다. 이엔셀은 2022년 제2공장 인근에 키메라 항원 수용체(CAR-T)제작에 필요한 바이러스 벡터(유전자(DNA)·리보핵산(RNA) 등 유전물질을 세포나 생체에 주입하기 위해 바이러스를 이용해 개발된 운반체)를 생산할 수 있는 제3공장도 구축했다. 이엔셀은 제1~3공장 모두 식품의약품안전처의 첨단바이오의약품 제조업 허가를 획득했다.

이엔셀 2022년 매출 74억원을 기록했다. 이엔셀은 지난해 첫 매출 100억원 돌파가 기대된다. 이엔셀은 2018년부터 2022년까지 매출이 약 100%씩 성장 중이다. 다만 신약 개발 임상 비용 등으로 2022년 영업손실 93억원을 기록했다. 제약·바이오업계는 뒤센근위축증(DMD)과 샤르코 마리투스(CMT) 치료제가 상용화가 본격 이뤄지는 2026년 영업흑자를 예상하고 있다. 이엔셀의 기업가치는 약 2000억원 수준으로 평가받고 있다.

이엔셀 관계자는 “코스닥 상장을 통해 조달한 자금은 임상 비용 등으로 활용할 예정”이라며 “신약 개발을 계획대로 진행할 수 있도록 최선을 다하겠다”고 말했다.