네이처셀 '조인트스템' 조건부 허가 실패 이유는?

[이데일리 강경훈 기자] 네이처셀(007390)이 야심 차게 개발 중인 줄기세포 관절염치료제 ‘조인트스템’이 허가를 받지 못하면서 관련 약에 대한 관심이 커지고 있다.

이 약은 메디포스트(078160)의 ‘카티스템’과 같이 줄기세포를 이용해 만든 퇴행성관절염 치료제다. 다만 카티스템은 다른 사람의 줄기세포(보통 제대혈에서 추출한 줄기세포를 이용)로 약을 만드는 데 비해 조인트스템은 환자 자신의 배나 엉덩이 지방조직에서 줄기세포를 추출해 약을 만든다. 단순히 줄기세포를 추출해 모아서 주입하면 약으로 허가받을 필요가 없지만 조인트스템은 줄기세포를 배양하는 과정을 거치기 때문에 약으로 허가를 받아야 한다.

조인트스템과 카티스템이 줄기세포를 이용해 만들긴 하지만 쓰는 방법은 전혀 다르다. 카티스템은 무릎을 째고 손상된 연골조직을 제거한 뒤 무릎뼈에 미세한 구멍을 뚫고 약으로 이 구멍을 채운다. 하지만 조인트스템은 수술이 필요 없이 주사기를 이용해 바로 무릎에 약을 주입한다. 이 방법은 유전자치료제인 코오롱생명과학(102940)의 ‘인보사’와 비슷하다. 네이처셀 측은 수술에 비해 부작용이나 후유증이 없다는 입장이다.

지난해 12월 개최한 조인트스템 임상시험 결과 회사 측은 보라매병원, 강동경희대병원, 강남세브란스병원, 미국 LA시더스시나이병원 등에서 진행한 임상시험에서 관절통증지수, 관절기능 평가지수, 골관절염 중증도 평가, 환자만족도, 무릎관절 움직임 범위 등 평가에서 좋은 성적을 냈다고 밝혔다. 특히 증상이 심한 3·4단계 환자를 대상으로 진행한 미국 임상에서 환자의 삶의 질을 나타내는 KOOS 수치가 치료 전 25~28.6에서 치료 후 36.7~66.18로 개선됐다고 설명했다.

하지만 지난 16일 열린 식품의약품안전처 중앙약사심의위원회의 판단은 달랐다. 중앙약심은 식약처의 전문가 자문기구이다. 당시 회의록을 보면 참가위원 전원이 조건부 판매허가 승인 불가 판정을 내렸다. 위원회가 공통으로 지적한 부분은 임상시험 참여자 수이다. 퇴행성관절염이 희귀질환이 아님에도 불구하고 조인트스템의 임상시험 참여자는 13명에 불과, 통계적 유의성을 밝히기에는 너무 적다는 것. 카티스템이나 인보사는 임상시험 참여자 수가 100명 이상이었다. 또 임상시험이 비슷한 상태의 대조군과 효과를 비교하는 게 아니라 참여자들의 치료 전후 자료만 비교한 것도 지적사항이었다. 대조군대비 얼마나 좋아졌는지를 봐야하는 데 대조군이 없으니 조인트스템을 써서 나타난 개선효과가 유의미한지 알 수 없다는 것이다.

이밖에 위원회는 MRI 검사 결과도 지적했다. 네이처셀이 제출한 자료에 따르면 MRI 검사결과 조인트스템으로 병이 개선된 사람은 46.15%이고 병이 진행된 사람은 53.85%였다. 한 위원은 “환자의 절반 이상에서 병이 진행된 것을 성공이라고 하는 것은 맞지 않다”고 지적했다. 이에 대해 네이처셀은 홈페이지를 통해 “효과가 낮다는 일부 위원의 지적은 제출한 모든 자료를 검토하지 않았기 때문으로 조인트스템의 임상시험이 실패한 것이 아니다”라며 “다음 주 중 식약처 실무부서와 회의를 거쳐 이의신청 절차 등을 결정할 계획”이라고 입장을 밝혔다. 이에 대해 식약처 관계자는 “여론의 관심이 집중된 약일수록 자료를 더 꼼꼼하게 검토하게 된다”며 “모든 자료를 검토하지 않았다는 회사의 주장은 위원회에 대한 근거 없는 비난”이라고 말했다.