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21일(현지시간) 미국 최대 바이오 전문지 바이오스페이스(Biospace)에 따르면 미국 식품의약국(FDA)이 자국 내 바이오 벤처인 프로벤션 바이오(Provention Bio)가 제출한 1형 당뇨병 예방 신약 후보물질 ‘테플리주맙’의 생물의약품 허가 신청서(BLA)를 수락했다. 이에 대한 BLA 심사 결과는 오는 8월 17일에 나올 예정이다.
1형 당뇨병은 체내에서 활성화된 CD8 T세포가 건강한 췌장 β세포를 파괴할 때 발생한다. 일종에 자가면역질환인 셈이다. 전체 당뇨병 환자의 5~10% 정도가 1형 당뇨병을 앓고 있다. 특히 소아에서 더 많이 발생한다.
테플리주맙은 T세포 표면에 CD3 단백질과 결합하는 단일클론항체다. 이 약물이 T세포와 결합하면, T세포가 활성화되지 않게 돼 1형 당뇨병의 진행을 늦출 수 있는 것으로 알려진다.
FDA는 지난해 7월 테플리주맙에 대한 BLA 승인을 한 차례 보류한 바 있다. 이보다 2개월 앞서 치른 테플리주맙 BLA 승인 관련 FDA 내 자문위원회 투표에서 찬성 10표, 반대 7표로 승인 권고 의견이 나왔음에도 허가를 늦춘 것이다. FDA는 프로벤션 바이오 측에 테플리주맙의 원제와 완제 간 약동학적 비교 동등성 자료를 추가로 요구했다.
업계에서는 프로벤션 바이오가 이번 BLA 재신청 과정에서 약동학적 자료를 보완한 만큼 6개월여 뒤 테플리주맙에 대한 FDA 심사 결과가 긍정적으로 나올 수 있을 것으로 전망한다. 과거 회사 측은 임상 2, 3상에서 당뇨병 진행 가능성이 있는 환자를 대상으로 테플리주맙 단일 치료 시 1형 당뇨병의 발병 시기가 2~5년가량 지연되는 효과를 확인한 바 있다.
지난해 5월 스웨덴 린셰핑대와 미국 바이오벤처 다이아미드메디컬(Diamyd Medical) 등 공동 연구진은 1형 당뇨병 신약 후보물질 ‘GAD-alum’의 임상 2상을 완료했다. 재조합 단백질인 GAD-alum을 주사하면 ‘글루탐산탈탄산효소(GAD)65’라는 단백질에 대한 항체가 형성된다.
연구진에 따르면 이 항체가 췌장 β세포를 공격하는 면역세포의 작용을 낮추거나 없앨 수 있는 것으로 분석했다. 해당 임상 2상 결과는 당시 국제학술지 ‘당뇨 케어’에 발표됐다.
연구를 이끈 조니 루드비그슨 린셰핑대 교수는 논문에서 “극히 적은 양의 인슐린을 만들 수만 있다면 1형 당뇨병 환자가 당을 조절하기가 훨씬 쉬워진다”며 “109명의 1형 당뇨병 진단을 받은 환자를 대상으로 임상을 진행한 결과 특정 유형의 유전자(DR3-DQ2-HLA)를 가진 그룹에서 병의 진행을 늦추거나 예방하는 효과가 컸다”고 설명했다.
GAD-alum은 특히 체내에 병에 저항할 항체를 만든다는 점에서 1형 당뇨병 예방 백신으로 통한다. 최슬기 엔솔바이오사이언스 신약발굴센터장은 “다이아미드메디컬은 직접 개발 중인 GAD-alum을 백신으로 칭하고 있다. 회사가 그렇게 표현하기 때문에 업계에서도 이 물질을 부를 때 치료제보다는 백신이란 표현을 쓰고 있다”고 말했다.
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최 센터장이 속한 엔솔바이오사이언스도 경구용 1형 당뇨병 예방 신약 후보물질 ‘실로아1000(S1K)’의 비임상을 진행하고 있다. 그는 “S1K는 항체보다 분자량이 작은 펩타이드 물질이다. T세포의 활성화를 억제하는 동시에 남아 있는 β세포의 증식을 강화하는 다중기전을 가지고 있다”며 “현재 공식적으로 비임상이지만, 동물모델에서 효능을 보는 전임상 실험도 진행해 데이터를 얻고 있다”고 설명했다.
최 센터장은 이어 “개발 단계에서 가장 앞서 있는 테플리주맙이 예방 차원에 효과가 있다는 게 분석됐고, FDA의 재심사가 들어간 만큼 그 결과를 예의주시하고 있다. 이를 개발한 프로벤션 바이오는 단연 관련 업계나 연구그룹의 최대 경쟁사다”며 “1형 당뇨병 치료를 위해 쓰는 인슐린이나 항체 기반 약물은 주사제이기 때문에 편의성이 떨어진다. 경구용 물질인 S1K 등이 개발된다면 이를 개선할 수 있을 것”이라고 말했다.
