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지금까지 출시된 예방요법 치료제들은 모두 일주일에 2~3회 정맥 주사해야 했으나 헴리브라는 주(週) 1회, 2주 1회, 최대 4주 1회까지 피하 투여가 가능해 투약 편의성을 획기적으로 개선했다는 평가를 받는다. 우리나라에서 혈관 내 정맥 주사가 아닌 피부 아래에 직접 투여하는 피하주사제로 허가받은 혈우병 예방요법 의약품은 헴리브라가 유일하다.
10일 JW중외제약(001060)에 따르면 최근 세계혈우연맹(WFH)은 출혈 가능성이 높은 중증 A·B형 혈우병 환자에 대해 헴리브라 피하주사를 활용한 예방적 요법을 적극 권장하고 나섰다. 혈우병 치료 패러다임은 출혈 발생 시 결핍된 응고인자를 정맥 주입해 응고인자 수치를 높여 지혈하던 방식에서 저용량·규칙적 투약을 통해 일상 속에서 출혈을 예방하는 방향으로 변화하는 추세다.
특히 세계혈우연맹은 소아 환자를 대상으로 표준 치료로 장기간 일상적인 예방요법을 제안했다. 출혈로 인한 관절 병이 시작하기 전 3세 이전에 일차적 예방요법을 가급적 빨리 시행하라고 권고했다.
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◇ 2018년 5월 발매…지난해 일본매출 740%↑
헴리브라는 혈액응고 제8인자 결핍으로 인해 발생하는 A형 혈우병의 일상적 예방요법제인 유전자 재조합 의약품으로 제8인자의 혈액응고 작용기전을 모방해 활성화된 제9인자와 제10인자에 동시에 결합하는 이중 특이항체 기술이 적용된 혁신 신약이다.
제8인자의 최저농도를 1% 이상 유지했던 환자보다 3~5% 또는 그 이상으로 유지한 경우 더 높은 출혈 감소 효과를 보였다는 최신 연구 결과가 있는데, 헴리브라는 중증(최저농도 1% 이하)의 A형 혈우병 환자들에게 투여했을 때 제8인자 최저농도를 경증(최저농도 5% 이상) 수준으로 유지시켜 탁월한 출혈 감소 효과가 있음이 증명됐다.
지난 2018년 5월 발매된 헴리브라는 현재 미국·일본·독일 등 90여 개국에서 시판되고 있다. 이미 90여 개국에서 항체 환자를 대상으로 허가받았고 70여 개국에서는 비항체 환자에게도 처방이 가능하도록 허가가 완료됐다. 지난해 일본에서 매출 상위 195개 품목 가운데 전년 대비 가장 성장한 의약품은 주가이제약의 A형 혈우병 치료제 ‘헴리브라’로 740% 급증했다.
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◇ 韓, 작년 1월 항체→올 3월 비항체…적응증 확대
한국에선 JW중외제약이 지난 5월 정식 판매를 개시했다. 헴리브라는 작년 1월 식품의약품안전처로부터 항체를 보유한 A형 혈우병에 관한 예방요법제로 시판 허가를 받은 후 올해 들어 3월 항체를 보유하지 않은 중증 A형 혈우병 환자까지 1년여 만에 적응증을 확대하며 치료 범위를 넓혀왔다.
지난 2월에는 비항체 중증 A형 혈우병 치료제 최초로 ‘희귀의약품’에 지정됐다. 국내 A형 혈우병 치료제 시장 규모는 약 1500억원으로 추산된다. 혈우병은 부족한 혈액응고인자의 종류에 따라 구분되며 혈액응고 제8인자 부족으로 발병하는 A형 혈우병은 전체 혈우병의 80% 이상을 차지한다. 한국혈우재단 ‘혈우병 백서’에 의하면 2018년 기준 국내 전체 A형 혈우병 환자는 총 1889명으로 이 중 항체 환자는 51명(3%), 비항체 환자는 1838명(97%)에 달한다.
헴리브라는 제8인자 항체를 보유한 중증 A형 혈우병 환자에게 투여할 수 있다. △만 12세 이상이면서 체중이 40㎏ 이상 △항체역가가 5BU(Bethesda Unit)/㎖ 이상의 이력이 있는 경우 △최근 24주간 출혈건수가 6회 이상으로 우회인자 제제를 투여했거나 또는 면역관용 요법에 실패한 경우 투약 대상이 된다. 헴리브라의 보험약가는 1㎎당 8만원이며, 30·60·90·105·150㎎ 단위로 구성돼 있다.
JW중외제약 관계자는 “헴리브라 피하주사는 기존 치료제들의 한계를 뛰어넘는 약효와 투약 편의성으로 환자들의 삶의 질을 대폭 개선해줄 예방요법제로 주목받는 혁신 신약”이라며 “글로벌 시장에서 인정한 헴리브라 경쟁력을 바탕으로 환자들의 치료 혜택을 늘릴 수 있도록 지속적으로 적응증을 확대해 나갈 것”이라고 말했다.
