희귀근육질환 치료 가능성 美도 인정···뉴라진 FDA ODD 받아

[이데일리 강민구 기자] 뉴라진(NeuraGene)의 치료제 후보물질인 ‘NEG-101’이 희귀근육질환인 GNE근육병에 대해 지난 달 27일 미국 식품의약국(FDA)로부터 희귀의약품지정(OODD)을 받았다. 순수 국내 기술로 GNE근육병 치료제로서의 개발 가능성을 대외적으로 입증했다는 데 의미가 있다.

(자료=뉴라진)

GNE근육병은 성인이 돼 발병하는 퇴행성 유전질환이다. 지속적인 근육 소실을 일으키는 중증 질환으로 현재까지 적절한 치료방법이 없다.

NEG-101은 GNE근육병의 주요원인인 부족한 시알산을 공급해 근육감소를 억제하고, 근력을 유지하는 효능을 가진 후보물질이다. GNE근육병 환자를 대상으로 두 차례 연구자주도임상을 통해 효능을 확인했다.

이번 FDA ODD 승인에 따라 신속심사와 조건부 승인 신청이 용이해졌다. 품목허가 후 7년간 미국에서의 시장독점권을 인정받을 수 있어 빠른 개발과 상업화도 가능하다.

뉴라진은 현재 FDA 임상시험승인을 위한 독성시험이 막바지에 있다. 의약품이 일정한 품질로 생산되도록 일관되게 관리하고 있음을 문서화하는 CMC(화학, 제조, 품질) 자료도 작성하고 있다. 이를 바탕으로 미국 FDA와 임상시험 전단계(pre-IND) 미팅을 하기 위해 미국 시카고에 본사를 둔 임상시험 수탁기관(CRO)과 계약을 진행하고 있다.

김리라 뉴라진 대표는 “향후 한국 GNE환우회, 미국 GNE환우회 등 환우를 비롯해 양산부산대병원, 부산대학교병원 등 의료진들과 긴밀히 협력할 계획”이라며 “미국 FDA 임상시험승인을 진행하고, 글로벌 치료제 개발에 최선을 다하겠다”고 말했다.