[이데일리 박형수 기자] 면역치료제 전문 연구기업 바이오리더스(142760)는 신약후보 물질인 ‘BLS-M22’가 미국 식품의약품안정청(FDA)으로부터 듀센형 근이영양증(Duchenne Muscular Dystrophy, DMD) 치료제 적응증 희귀의약품 지정(Orphan Drug Designation, ODD)을 승인받았다고 7일 밝혔다.
희귀의약품 지정 승인 혜택으로 바이오리더스는 ‘BLS-M22’의 시판 허가 후 7년 간 마케팅 독점권이 부여되고, 개발기간동안 연구개발 및 인허가 관련 수수료와 세금 감면 혜택을 받는다. 신속심사(PRV)와 신약승인 심사비용 면제와 함께 2상 이후 조건부 판매도 가능하다. 현재 ‘BLS-M22’는 임상의약품 생산을 완료하고 국내 및 미국 임상을 위한 준비 작업을 하고 있다.
PRV를 획득하면 글로벌 제약사에 매각할 수도 있다. 평균 판매금액은 약 2000억원에 달한다.
듀센형 근이영양증은 남아 3500명당 1명 발병하는 것으로 알려진 유전질환으로 3~5세 남아에서 뚜렷하게 구분되기 시작하며 보통 12세부터는 보행에 장애를 가지게 된다. 20세 이후부터는 호흡근 약화로 조기 사망하는 질환이다. 현재까지 듀센형 근이영양증을 치료할 수 있는 근원적인 약물은 없는 상태며 스테로이드를 사용해 질환의 발현을 지연시키거나 합병증을 관리해 주는 정도다.
전 세계적으로 현재까지 상업화가 된 약물은 미국 제약사 피티씨 쎄라푸틱스(PTC Therapeutics)의 ‘트랜스라나’(성분명 Ataluren)로 넌센스 돌연변이에 의한 근이영양증 환자(전체 환자의 10~15%)로 적응증이 국한했다. 릴리, 화이자가 정맥 주사 약물인 항체치료제로 개발 중이나 아직 뚜렷한 효과를 확인하지 못했다. 항체 치료제 특성상 주기적으로 내원해 치료를 받아야 하는 불편함과 중화항체 생성으로 약물 역가가 반감이 되는데 반해 바이오리더스 약물인 경구용 ‘BLS-M22’는 모든 듀센형 근이영양증 환자를 대상으로 개발하고 있다. 치료용 백신으로 약물의 효과가 지속되는 장점을 가지고 있어 큰 시장을 형성할 것으로 보인다.
박영철 바이오리더스 대표는 “BLS-M22가 미국 FDA로부터 희귀의약품 지정 승인을 획득함으로써 바이오리더스가 구축하는 파이프라인 신약 가치를 증명했다”고 소개했다.
이어 “BLS-M22가 신약개발의 기간 단축과 함께 글로벌 라이센싱을 촉진하는 계기가 될 것”이라고 덧붙였다.
X
