바이오 투심 한파 속 카스큐어·JD바이오사이언스 주목받는 이유

[이데일리 송영두 기자] 국내 바이오 벤처를 향한 투심이 지난해보다 악화됐다는 평가지만, 일부 유망 기술을 보유한 바이오 벤처는 여전히 높은 관심을 받고 있다. 특히 유전자 가위로 잘 알려진 크리스퍼 기술 기반 기업과, 줄기세포 분야 세계적 리더로 평가받는 권위자가 설립한 기업, 국내 대기업과 협업하고 있는 대사질환 치료제 개발 기업 등은 투자자들로 큰 호응을 얻어 투자 유치에 청신호를 켰다는 분석이다.

6일 오후 서울 강남 삼성동 대화빌딩에서 열린 데일리파트너스 2023 디랩스 데모데이(D’LABS DEMO DAY)에서는 유망 바이오 벤처 7개사가 투자 설명회 무대에 올랐다. 이날 발표에 나선 기업은 △클라스비테라퓨틱스(줄기세포치료제) △카스큐어테라퓨틱스 △팬토믹스 △씨위드 △리젠이노팜 △옵티코 △제이디바이오사이언스다.

권태준 카스큐어 이사.(사진=송영두 기자)

◇크리스퍼 활용한 DNA 타깃 혁신적 항암 기술 : 카스큐어

이날 7개 기업 중 가장 주목받은 기업은 카스큐어다. 이 회사는 유전자 가위로 잘 알려진 크리스퍼(CRISPR) 기술을 활용해 4세대 항암제를 개발 중이다. 특히 크리스퍼 연구에 정통한 명경재, 조승우 박사가 공동 창업했고, 세계적인 유전자 가위 기업인 툴젠 대표이사를 지낸 김종문 대표가 회사를 이끌고 있어 더욱 관심을 끌고 있다. 조 박사는 크리크퍼 3대 핵심 특허 중 하나를 세계 최초로 발명한 권위자기도 하다.

암은 DNA가 고장나서 만들어지는 단백질이 이상한 행동을 하게 돼 발생하는데, 현재까지 개발된 암 치료 방법은 문제의 단백질을 공격하는 방식으로 이뤄진다. 하지만 단백질을 공격하는 방식은 개발에 시간이 많이 걸리고, 자금도 많이 투여된다. 때문에 카스큐어는 기존 암 치료 방식과 다른 고장난 DNA를 타깃하는 방식의 혁신적 기술인 신델라(CINDELA) 플랫폼을 활용해 치료제를 개발하고 있다.

발표에 나선 권태준 이사는 “크리스퍼를 활용하면 DNA를 타깃하는 것이 훨씬 효과적이다. 크리스퍼의 원래 기능은 세균에서 바이러스가 침입했을때 그 바이러스의 DNA를 부수는 역할을 한다”며 “신델라 기술은 암세포에서의 DNA는 손상되지만, 정상세포에서는 아무일도 일어나지 않는다. 훨씬 더 선택적으로 암 세포를 줄일수 있는 방법”이라고 강조했다.

카스큐어는 신델라 기술을 바탕으로 특이적 세포 사멸을 확인할수 있는 대규모 라이브러리 제작 기술과 크리스포 스크리닝 기술을 확보했다. AI 기반 고효율 절단 및 세포 사멸 성능 표적 선정 알고리즘도 개발해 환자 개인의 암 조직 분석부터 모든 암 종에 적용이 가능한 치료제를 개발 중이다. 또 기존 항암제와 병용 치료도 가능해 해외에서 크리스퍼 분야 차세대 리더 기업으로 꼽히고 있다. 권 이사는 “단백질을 타깃한 기존 화학-면역항암제 대비 원리가 훨씬 더 간단하다. 유전자 편집이 아닌 DNA 파괴에 포커스를 하고 있다”며 ”현재 대장암과 간암 치료제를 개발에 포커스를 맞추고 있고, 2024년 하반기까지 전임상을 끝내는 것을 목표로 하고 있다“고 강조했다.

오일환 리젠이노팜 대표.(사진=송영두 기자)

◇줄기세포 권위자가 선택한 신개념 차세대 재생치료 기술 : 리젠이노팜

줄기세포 원리에 착안해 차세대 재생 치료제를 개발하고 있는 리젠이노팜도 눈길을 끌었다. 2019년 설립된 리젠이노팜은 식품의약품안전처 중앙약사심의위원회 생물의약품분과 위원장과 첨단바이오제품평가연구단 단장인 오일환 가톨릭대 의과대 교수가 대표를 맡고 있다. 오 대표는 성체줄기세포 분야 글로벌 권위자로 줄기세포를 직접 활용하는 것이 아닌 원리를 이용, 리보핵산(RNA)와 펩타이드 기반 재생 치료제를 개발하고 있다.

오 대표가 개발한 ‘웨이크 업 스템셀’(Wake-up Stem-Cell) 플랫폼은 생체 내 장기에 존재하는 내인성 줄기세포를 깨워 조직재생을 유도한다. 오일환 대표는 “우리 기술은 줄기세포를 더 활성화하면서 재생이 된다. 신재생의료 컨셉으로 그런 부분들을 증명해 내려고 한다”고 말했다. 세포투과형 RNA 기술로 개발되고 있는 급성 심근경색증은 현재 표준치료로 경피적 관상동맥 중재술(PCI)이 활용된다. 하지만 PCI는 손상된 심근 등 조직 재생이 안돼 근본적인 치료가 어렵다. 심근을 살리고 혈관 재생 효과가 동시에 일어나야 하는데, 이를 위해 리젠이노팜은 miRNA를 활용한다.

리젠이노팜이 개발 중인 ‘RH001’의 경우 심근을 보호하고 혈관을 재생하는 효과를 돼지 모델에서 입증했다. 오 대표는 “미니 돼지 모델에서 심근경색을 유도한 후 후보물질을 투여했는데, 급성 심근경색 후 심장 기능의 90%를 회복했다. 대조군의 경우 회복률이 40%에 불과했다”고 말했다. 회사는 이 외에도 재생 펩타이드를 활용해 신개념 당뇨족부궤양 치료제(2024년 임상 1상 진입 예정)를 개발 중이다. 두 가지 연구 모두 국가신약개발과제로 선정됐다. 특히 올해 글로벌 제약사 B사와 비밀유지계약(CDA)도 체결한 상태다.

안진희 JD바이오사이언스 대표.(사진=송영두 기자)

◇셀트리온·알테오젠이 주목한 대사질환 기술 : JD바이오사이언스

JD바이오사이언스는 2017년 설립된 대사질환 치료제 개발 기업으로 안진희 대표(광주과학기술원 화학과 교수)인 안진희 대표와 글로벌 제약사 머크에서 당뇨치료제 자누비아를 개발한 김두섭 박사가 공동창업했다. 안 대표는 한국화학연구원 과학기술원(GIST)에서 20여년간 대사질환을 연구한 전문가다.

JD바이오사이언스는 다년간의 기초연구를 통해 비알콜성지방간염(NASH) 치료 후보물질을 개발했고, 현재 호주에서 글로벌 임상 1상을 진행 중이다. 마바지 단계인 임상 1상이 완료되면 미국에서 임상 2a상을 진행할 계획이다. 해당 기술에 화이자, 베링거인겔하임, 릴리 등 글로벌 제약사와 더불어 레고켐바이오(141080), HLB(028300)(에이치엘비) 등 국내 기업들도 관심을 보이고 있는 것으로 알려졌다.

또한 이 회사는 신규 페이로드를 기반으로 기존 약물보다 향상된 항체약물접합체(ADC) 약물을 개발 중이다. 특히 셀트리온(068270)과 ADC 신약 개발을 협업하고 있고, 박순재 알테오젠(196170) 대표도 JD바이오사이언스의 신규 페이로드를 주목하고 있다. 안 대표는 “시리즈 C 투자 후 내년 기술성평가를 통해 IPO를 추진할 계획”이라고 말했다.