[단독인터뷰]바이오헤이븐 “BHV-1530, ‘계열 내 최초’ 기대, 릴리 물질 넘어섰다”

[마드리드(스페인)=이데일리 김진수 기자] “FGFR3 표적 항체약물접합체(ADC) ‘BHV-1530(AMB302)’이 요로상피암과 두경부암에서 확증된 종양 반응을 보였습니다. 계열 내 최초(First-in-Class) 신약으로 개발될 가능성을 보여준 중요한 성과라 할 수 있습니다.”

바이오헤이븐 의학부문 총괄이사인 쇼데인데 코커(Shodeinde Coker)가 26일 ESMO 현장에서 이데일리와 인터뷰 하고 있다. (사진=김진수 기자)

미국 바이오헤이븐 의학부문 총괄이사인 쇼데인데 코커(Shodeinde Coker)는 유럽종양학회(ESMO) 2026에서 발표한 BHV-1530 임상 1상 결과에 대해 이같이 평가했다. BHV-1530은 국내 에임드바이오(0009K0)가 바이오헤이븐에 기술수출한 FGFR3 표적 ADC다.

미국 바이오헤이븐이 진행한 연구 결과, 기준 진행성 고형암 환자 17명에게 1~7㎎/㎏을 투여했을 때 3.3㎎/㎏ 이상 투여군에서 요로상피암 등 여러 암종의 종양 크기 감소가 관찰됐다. 용량제한독성(DLT)과 치료 관련 중대한 이상반응은 보고되지 않았으며, 최대내약용량(MTD)에도 도달하지 않았다. 주요 이상반응은 오심(35.3%)과 피로(29.4%)였다.

코커 총괄이사는 “특히 엔포투맙 베도틴·펨브롤리주맙 병용요법에도 질병이 진행한 요로상피암 환자에서 반응이 확인됐다”며 “기존 FGFR 티로신키나아제 억제제(TKI)를 투여받았던 환자에서도 종양 반응이 나타났다는 점이 의미 있다”고 설명했다.

이번 결과는 기존 항암치료에 실패한 환자에게 새로운 치료 가능성을 제시했다는 점에서 주목된다. 특히 FGFR3를 표적으로 세포독성 약물을 전달하는 ADC가 기존 FGFR 저해제의 한계를 보완할 가능성을 보여준 것으로 평가된다.

안전성 데이터도 긍정적이다. 그는 “현재까지 기존 FGFR 억제제 계열에서 특징적으로 나타나는 독성이 관찰되지 않았다”며 “차별화된 안전성 프로파일과 초기 항종양 활성은 후속 개발을 지속할 수 있는 근거가 된다”고 강조했다.

과거 일라이릴리가 개발한 FGFR3 표적 ADC가 객관적반응을 확인하지 못한 것과 관련해서는 신중한 입장을 보였다.

코커 총괄이사는 “릴리의 임상에서 종양 반응이 나타나지 않은 이유를 설명하기는 어렵다”면서도 “ADC의 항종양 활성은 항체, 페이로드, 링커 등 여러 요소에 따라 달라진다. BHV-1530은 이 세 가지 모두에서 기존 FGFR3 ADC와 차별화된다”고 말했다.

향후 개발 전략과 관련해서 그는 “현재 용량증량 단계를 마무리하고 있다”며 “후속 임상 권장 용량을 확정하고 요로상피암과 기타 FGFR3 관련 종양을 대상으로 확장 코호트에 진입할 계획”이라고 밝혔다.

에임드바이오 역시 이번 임상 결과가 기존 FGFR3 표적 ADC의 한계를 넘어설 가능성을 보여줬다는 점에서 큰 의미가 있다고 밝혔다.

민병귀(왼쪽) 에임드바이오 연구소장과 남도현 에임드바이오 의장이 25일 이데일리와 인터뷰 하고 있다.

민병귀 에임드바이오 연구소장은 “BHV-1530는 릴리의 기존 FGFR3 ADC와 항체, 링커, 페이로드 세 가지 요소가 모두 다르게 설계됐다”며 “전임상 단계부터 릴리의 후보물질과 비교해 차별성이 있다는 근거를 상당히 확보했고, 실제 임상에서도 효과를 나타낼 수 있다는 과학적 근거가 있었다”고 설명했다.

특히 이번 임상 성과는 에임드바이오의 독자적인 신약개발 플랫폼인 ‘P-ADC’의 경쟁력을 입증했다는 점도 중요한 포인트다.

민 연구소장은 “아무리 좋은 플랫폼을 보유하고 있다고 설명하더라도 실제 임상에서 효과가 나타나지 않으면 의미가 없다. 기존 전임상 연구에서 예상했던 결과가 실제 환자에서도 나타나기 시작했다는 점이 중요하다”고 강조했다.

이어 “릴리는 동일한 FGFR3 표적 ADC를 상당히 높은 용량까지 투여했음에도 객관적인 종양 반응을 확인하지 못했다. 반면 BHV-1530은 높은 용량에서도 우려했던 이상반응이 거의 관찰되지 않았고 항종양 효과도 확인됐다. 단순히 하나의 ADC에서 효능이 나타난 것을 넘어 P-ADC 플랫폼에 기반한 연구 접근법의 가능성을 보여준 것”이라고 평가했다.

향후 개발에서 주목할 부분은 면역항암제와의 병용요법이다. 바이오헤이븐은 현재 BHV-1530과 PD-1 억제제 리브타요(세미플리맙)의 병용 임상을 추진하고 있다.

그는 “FGFR3는 유망한 항암 표적이지만 그동안 이를 효과적으로 공략할 수 있는 적절한 약물이 부족했다”며 “과거 FGFR3 표적 단클론항체나 FGFR 저해제에서도 면역항암제와의 병용 가능성이 제시됐으나 단독요법의 효능에 한계가 있어 충분히 실현되지 못했다”고 설명했다.

이어 민 연구소장은“바이오헤이븐에 기술수출하기 전부터 AMB302와 면역항암제 병용 전임상 연구를 진행했다”며 “상당히 고무적인 종양 억제 효과를 확인했고, 이 데이터는 기술수출 과정에서 제시한 핵심 연구 결과 중 하나였다”고 밝혔다.

향후 임상 데이터 공개 일정도 구체화되고 있다. 민 소장은 “바이오헤이븐은 오는 11월 예정된 ENA 트리플 미팅에서도 BHV-1530에 대한 구두 발표를 진행할 예정”이라며 “이번 ESMO보다 더 많은 임상 정보가 업데이트될 것으로 예상한다”고 말했다.