박셀바이오, VCB-1102 위험도 조정에도 ‘임상연구’ 신청한 까닭

[이데일리 김진수 기자] 박셀바이오(323990)가 핵심 파이프라인인 자가 자연살해(NK) 세포치료제 ‘VCB-1102’의 진행성 간암 치료시장 진입을 위해 대조군을 포함한 추가 임상연구에 나선다.

정부가 자가 면역세포를 활용한 첨단재생의료의 위험도를 낮추기로 결정해 첨단재생의료 치료계획으로 승인이 가능하지만, 이를 위해서는 우선적으로 VCB-1102가 가진 치료 효과를 뒷받침할 근거가 필요하기 때문이다. 박셀바이오는 내달 이뤄질 위험도 조정에 따른 규제 완화와는 별개로 VCB-1102의 임상적 유효성 입증을 추진해 상업화 과정에서 불확실성을 줄인다는 계획이다.

(사진=박셀바이오)

22일 박셀바이오에 따르면 최근 첨단재생의료 및 첨단바이오의약품 심의위원회는 VCB-1102와 간동맥주입화학요법(HAIC)을 병용하는 진행성 간암 첨단재생 치료계획에 대해 부적합 결정을 통보했다.

이번 치료계획은 박셀바이오가 규제 샌드박스 적용을 위해 제출한 VCB-1102 사용 계획이었다. 첨단재생 치료계획으로 승인되는 경우 박셀바이오는 아직 정식 허가 되지 않은 VCB-1102를 일정 비용을 받으면서 공급할 수 있다. VCB-1102 투여에 따른 비용 부담을 덜 수 있는 것이다. 하지만 심의에서 부적합 판단이 내려지면서 VCB-1102의 상업화 활용 계획은 다소 미뤄지게 됐다.

박셀바이오 관계자는 “이번 심의 결과는 VCB-1102의 유효성이 없다는 의미가 아니라 기존 확보한 임상 결과를 보다 객관적인 방식으로 평가하고 그 근거를 강화하기 위한 추가 연구가 필요하다는 의미”라고 설명했다.

박셀바이오는 심의 의견을 즉각 반영해 대조군을 포함한 별도의 첨단재생 임상연구계획을 신청했다. 이를 통해 향후 치료계획 심의와 후속 개발에 활용할 근거를 보강하겠다는 것이다.

박셀바이오 관계자는 “기존 분석된 결과에 따르면 HAIC와 VCB-1102 병용군의 객관적반응률은 70.5%로 HAIC 단독 투여였던 외부대조군의 39.4%보다 높게 나타났다. 환자 특성을 보정한 이후에도 통계적으로 유의한 차이가 확인된 바 있다”고 말했다.



‘저위험’ 된 NK세포치료제, 임상연구 나선 이유는

정부의 위험도 조정은 아직까지 정식 허가를 받지 못한 VCB-1102의 상업적 사용을 위한 필수조건이다. 보건복지부는 지난 6월 25일 심의위원회 의결을 거쳐 배양된 자가 면역세포를 활용하는 첨단재생의료 임상연구·치료의 위험도를 중위험에서 저위험으로 낮추기로 했으며 내달까지 고시를 제정하겠다는 계획을 발표했다.

위험도 조정의 핵심은 선행 임상연구 실행 의무의 완화다. 현재 고·중위험 치료는 같은 목적과 내용의 첨단재생의료 임상연구가 선행돼야 하지만 저위험 치료는 별도의 임상연구 없이 치료계획 심의를 신청할 수 있다.

박셀바이오 VCB-1102는 자가 자연살해(NK) 세포치료제로, 내달 저위험 조정으로 선행 연구 의무가 없어지는 셈이다. 하지만 치료계획 심의에 필요한 안전성·유효성 근거까지 면제되지는 않는다. 이에 박셀바이오는 내달 위험도 조정에도 불구하고 첨단재생 임상연구를 다시 신청한 것이다.

VCB-1102가 이번 심의에서 지적받은 부분은 HAIC 단독 투여 대비 VCB-1102와 병용했을 때 효과가 명확하게 입증되지 않았다는 점이다. 위원회는 기존에 이뤄졌던 임상에서 중대한 이상반응이 보고되지 않은 점 등을 고려해 안전성에 대해서는 문제가 없는 것으로 평가했다. 하지만 기존에 제출한 자료만으로는 VCB-1102의 치료 효과를 객관적으로 판단할 수 없다는 판단을 내렸고 박셀바이오가 다시 한 번 임상연구에 나선 것이다.

박셀바이오는 “VCB-1102를 병용했을 때 효과를 더 명확하게 확인할 수 있도록 전향적으로 대조군을 설정한 연구가 필요하다는 취지로 이해하고 있다”며 “이번 후속 연구는 바로 이 부분을 확인하는 데 초점을 뒀다”고 밝혔다.

실제로 박셀바이오가 최근 신청한 임상연구는 진행성 간암 환자를 대상으로 HAIC 단독 투여군을 대조군으로 두고, VCB-1102와 HAIC 병용 투여군을 비교하는 방식이다. 같은 연구 안에서 두 치료군의 결과를 평가해 HAIC에 VCB-1102를 더했을 때 어느 정도의 이점이 생기는지 확인하기 위한 임상 디자인이다.

추가 연구를 위해 비용과 시간 투자가 불가피하지만 박셀바이오 입장에서는 향후 치료계획 심의에서 같은 문제가 반복되는 데 따라 발생한 문제를 없앨 수 있다는 점에서 의미가 있을 것으로 보고 있다. 또 아직까지 위험도 조정의 세부 적용 기준과 시행 절차에 대해 구체적으로 명시된 것이 없는 만큼 사전에 리스크를 줄이기 위한 것으로 분석된다.

박셀바이오 관계자는 “위험도 조정 세부 기준 및 시행 절차가 확정되면, 변경된 제도에 맞춰 VCB-1102의 임상연구 및 치료계획 전략을 구체화해 환자 치료 접근성과 사업화 가능성을 높여 나갈 계획”이라고 밝혔다.

이어 그는 “HAIC 병용 외에 아테졸리주맙·베바시주맙 병용요법에 VCB-1102를 추가하는 첨단재생의료 임상연구계획도 조만간 신청할 예정”이라며 “서로 다른 치료환경에서 안전성과 유효성을 평가해 후속 개발에 활용할 근거를 넓히겠다”고 말했다.