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이번 행사에는 아르헨티나 등 남미 국가의 바이오 석학과 연구원들이 참석했다.
박준영 이수앱지스 상무의 인사말 후 유한욱 서울아산병원 교수가 고셔병 치료제 애브서틴의 임상2상과 임상3상 결과를 발표했다. 발표는 애브서틴의 임상시험 기간 동안 고셔병 질병의 경중도를 판단하는 산성인산효소, 혈소판 수, 헤모글로빈 수치 등 다양한 유효성평가지수들이 모두 개선 또는 안정화되는 결과를 보여 희귀질환 치료제로 인정받은 근거를 다뤘다. 마터 아르헨티나 박사의 고셔병 치료제 남미시장 현황 브리핑도 진행됐다.
고셔병은 체내 대사에 관여하는 효소의 선천적 결핍으로 빈혈, 간 비대증, 성장지연, 신경계 증상 등을 수반하다가 사망에 이르는 희귀질환이다.
이수앱지수는 미국과 영국에 이어 세계 3번째로 고셔병 치료제 상용화에 성공했다. 현재 내수시장 약 40%를 점유했으며 이란·에콰도르·볼리비아에 이어 올해 멕시코 수출에 성공했다. 파라과이 품목허가를 대기 중이며 내년에는 콜롬비아·아르헨티나 등 남미시장 진출을 본격화할 계획이다.
한편 고셔병 치료제 시장은 연간 약 1조원 규모다. 이수앱지스는 세계 시장 점유율 30%를 목표로 하고 있다.
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