셀리버리 "치매치료법 헌팅턴병에 적용 평가중"

[이데일리 안혜신 기자] 셀리버리(268600)는 현재 개발이 완료돼 라이센싱 단계에 들어간 파킨슨병 및 알츠하이머병 치매치료법의 또다른 적응증인 헌팅턴병에 대해서도 치료 효능 검증시험 중이라고 21일 밝혔다.

헌팅턴병의 발병 원인은 비정상적인 염기서열 반복에 의해 돌연변이 헌팅틴 단백질이 생성되고, 이는 중뇌 기저핵 부위의 신경세포의 사멸을 유발한다. 헌팅턴병은 10만명당 10명 정도가 발현하는 유전성 희귀질환이며, 30~50세 사이 발병해 신경세포가 서서히 죽어 보행기능이 떨어지는 운동기능과 발음장애와 같은 신체적 능력이 떨어지며, 점차 병이 악화되어 사망에 이르는 퇴행성뇌질환이다.

셀리버리는 헌팅턴병 환자 비정상적인 유전서열을 가진 유전자변형동물을 이용해 파킨슨병 및 알츠하이머병 치료법으로 개발된 유전자·단백질 융합치료법을 헌팅턴병에 적용해 평가중이다. 평가 기준은 투여된 유전자변형동물의 운동기능 개선, 헌팅턴병 환자 뇌에서 보이는 돌연변이 헌팅틴 단백질 제거와 신경세포 사멸을 막는지 검증하고 있다.

현재 헌팅턴병은 유전자 검사를 통해 조기 진단이 가능하지만 발병원인을 해결할 수 있는 치료법은 없다. 헌팅턴병 환자들은 항도파민제인 테트라베나진을 증상완화제로 투여받고 있다.

셀리버리 관계자는 “현재 라이센싱아웃(L/O) 협상이 진행중인 파킨슨 및 알츠하이머 치매치료법과 함께 추가로 적응증 확대에 따른 라이센싱아웃 가치상승이 기대된다”고 말했다.