희귀의약품 지정은 희귀질환 중 연간 유병률이 10만명 미만인 난치성 질환을 대상으로 하는 허가제도다. △임상단계 소아 데이터 제출 면제 △각종 허가기관 비용 면제 △임상시험 시 발생하는 세금 면제 △FDA의 임상시험계획 자문 △시판 후 7년간 시장독점권 부여 등의 혜택이 제공된다.
이번 희귀의약품지정으로 지아이이노베이션은 MCC에 대한 임상에 박차를 가할 예정이다. MCC는 피부의 진피표피 경계에 위치하는 메르켈 세포에서 발생하는 희귀질환으로 실제 환자 중 90%가 50세 이상 고령환자다. 환자 중 5~12% 안팎은 전이성 MCC 진단을 받고 있으며, 5년 이상 생존 확률은 20%에도 미치지 못하는 것으로 알려져 있다.
최초로 MCC에 승인받은 화이자의 면역항암제 바벤시오®(성분명: 아벨루맙)는 FDA 희귀의약품 지정 후 가속승인을 받아 임상개발 시작 후 3년 만에 시판된 바 있다. 현재 면역항암제로는 바벤시오®와 키트루다®(펨브로리주맙, MSD)가 승인받은 상태이지만 절반 이상의 환자에서는 효과가 없고, 그나마 면역항암제 치료 실패 후에는 치료 옵션이 전무한 상태다.
장명호 신약개발 임상전략 총괄(CSO)은 “적절한 치료법이 없는 희귀질환 환자들에게 치료 옵션을 제공하기 위해 미국 메모리얼 슬론 케터링 암센터및 미국 전역 희귀질환 핵심 오피니언 리더들과 1년여 전부터 논의를 지속해 왔다”며 “이번 FDA의 희귀의약품지정을 통해 MCC 임상개발이 탄력을 받을 수 있을 것”이라고 말했다.
이병건 회장은 “이번에 GI-101가 희귀의약품으로 지정됨에 따라 앞으로 미충족 의료수요에 더 관심을 갖고 신약개발에 앞장서겠다”고 했다.
지아이이노베이션이 개발 중인 면역항암제 GI-101(CD80+IL2v)은 현재 글로벌 임상 1/2상이 진행 중이며, 국가신약개발사업단(KDDF)로부터 GI-101 임상개발 관련 최대 70억원 규모의 과제에 선정된 바 있다. 지난 2019년에는 중국 10대 혁신제약사 심시어에 9500억원 규모(중국한정)로 기술이전된 바 있으며 광범위하게 미국 특허가 등록돼 있다.
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