노벨파마, 산필리포증후군 치료제 유럽 희귀의약품 지정…“연내 임상 진입 목표”

[이데일리 이정현 기자] 노벨파마는 GC녹십자와 공동개발 중인 혁신신약 산필리포증후군 A형(뮤코다당증 제3A형, 이하 ‘MPS IIIA’) 치료제가 유럽 의약품청(EMA)으로부터 희귀의약품 지정(ODD, Orphan Drug Designation)을 받았다고 19일 밝혔다.

EMA 희귀의약품 지정을 받은 MPS IIIA 치료제는 노벨파마와 GC녹십자가 공동개발 중인 약물이다. 지난 2023년 미국 식품의약국(FDA)으로부터도 희귀의약품 지정 및 희귀소아질환의약품 지정(RPDD, Rare Pediatric Disease Designation)을 받은 바 있다. EMA 희귀의약품 지정까지 성공한 노벨파마는 MPS IIIA 치료제에 대한 글로벌 임상에 본격 나설 계획이다.

MPS IIIA는 리소좀 축적 질환 중 하나다. 뮤코다당을 분해하는 특정 효소의 결핍으로 헤파란 설페이트가 축적되어 중추신경계의 점진적인 손상을 유발하는 상염색체 열성 희귀유전질환이다. 대부분 환자가 증상 악화로 15세 전후에 사망하는 중증질환으로 아직까지 허가 받은 치료제가 없다. 노벨파마는 GC녹십자와 함께 뇌실내투여법(ICV)을 활용해 중추신경계에 부족한 효소를 직접 채워주는 방식으로 질환의 근본 원인을 해결하는 치료제를 개발 중이다.

희귀의약품 지정은 희귀난치성 질환의 치료제 개발 및 허가가 원활하게 이뤄지도록 개발 기업을 지원하는 제도다. 희귀의약품 지정을 받게 되면 세금 감면, 허가 신청 비용 면제 등의 혜택, 시판 후 독점 발매기간 보장권 등 강력한 혜택이 부여된다.

희귀소아질환의약품 지정은 희귀 소아질환 신약 후보물질 개발을 장려하고자 제정된 FDA 특수 프로그램이다. 희귀소아질환의약품 지정을 받은 약물이 허가를 받는 경우 우선 심사 바우처(PRV)를 받게 된다. 이 바우처는 신약허가신청(NDA) 심사기간을 6개월로 단축할 수 있는 인센티브 제도로 다른 회사에 판매 및 양도도 가능하다. 현재 제약·바이오 업계에서 우선 심사 바우처는 1억달러(한화 약 1340억원)에서 3억5천만달러(한화 약 4690억원)에 거래되고 있다.

노벨파마 관계자는 “미국에 이어 유럽에서도 MPS IIIA 치료제가 희귀의약품 지정을 받음으로써 다국가 임상 진행을 위한 발판을 마련했다”며 ”연내 FDA 및 각국 규제기관에서 MPS IIIA에 대한 임상시험계획(IND)을 승인받고 미국을 포함한 다국가 임상을 통해 하루 빨리 환자들에게 효과적인 치료제를 공급하겠다“고 말했다.