메드팩토, 백토서팁 단독요법 FDA IND 신청..."허가 목적 변경 예정"

[이데일리 유진희 기자] 바이오마커(생체표지자) 기반 혁신신약업체 메드팩토(235980)는 지난 8일(현지시간) 재발/난치성 골육종 환자 대상 백토서팁 단독요법에 대한 임상승인계획(IND)을 미국 식품의약국(FDA)에 신청했다고 11일 밝혔다.



골육종 환자 대상 백토서팁 단독요법에 대한 1/2상이다. 재발 난치성 혹은 진행성 골육종을 앓고 있는 14세 이상 청소년 및 성인환자 48명을 대상이다. 현지 케이스웨스턴 리저브 대학교 UH 무지개 어린이병원 등에서 진행된다. 백토서팁 단독요법의 안전성, 내약성, 약동학 평가와 항암 효과 등을 확인하게 된다.

골육종은 뼈 또는 뼈 주변의 연골 등 유골 조직에서 발생하는 악성종양이다. 육종암 중 5.6%을 차지하는 희귀암이다. 골육종은 어린이와 청소년에서 발병률이 높은 대표적인 소아암 중 하나다. 특히 골육종은 환자 중 25~50% 암이 폐로 전이되고, 항암치료 중에도 폐 전이가 진행돼 사망까지 이어지는 것으로 알려졌다.

현재 골육종의 치료에는 수술, 항암 약물 치료, 방사선 치료 등이 활용되고 있다. 수술과 항암화학요법 병행이 약 45.5%를 차지한다. 약물로만 치료가 이뤄지는 비율은 15.9%에 불과한 실정이다.

반면 백토서팁은 골육종에 대한 전임상 연구에서 골육종 암세포의 성장과 폐 전이를 현저하게 억제시켜 생쥐의 생존율을 100% 개선했다. 또한 골육종 암세포의 폐전이를 100% 억제하는 것으로 확인됐다.

메드팩토 관계자는 “중간 분석 결과에 따라 허가 목적 임상으로 디자인 변경에 나설 예정”이라며 “임상 진행에 있어서 미국의 임상 지원 비영리재단의 지원도 신청할 계획”이라고 말했다.