PAT101은 만성결절성 통풍을 치료하는 요산 산화효소의 4주 1회투여 서방형 주사제다. 프로앱텍이 클릭화학과 위치 특이적 알부민 결합 기술을 활용해 개발중인 치료 후보 물질이다.
관계자는 “통풍 환자의 90%는 요산을 체외로 효과적으로 배출시키지 못하는 문제점이 있고 환자의 1-4%는 기존 통풍 치료제에 효과가 거의 없는 만성 결절성 통풍 환자”라며 “PAT101는 요산을 체외로 배출시키는 요산 산화효소(Urate oxidase)의 체내 반감기를 높인 물질이다”고 설명했다.
미국의 크리스텍사(Krystexxa)는 2022년 기준 약 9000억원의 매출을 기록한 미국 FDA 승인 시판 만성 결절성 통풍 물질이다. 요산 산화효소에 PEG물질을 접합해 2주 1회 투여 제형으로 개발됐으나 면역원성 문제와 높은 치료 비용의 한계를 갖고 있다. 프로앱텍은 기존 치료제의 한계점을 극복한 치료제 개발에 집중하고 있다. PAT101는 위치 특이적 알부민 결합으로 높은 반응률과 적은 부작용, 저렴한 제조원가의 장점을 보유하고 있다.
관계자는 “프로앱텍은 PAT101의 동물실험을 통해 크리스텍사보다 높은 체내 활성과 보다 긴 약 4주의 체내 반감기를 확인했다”며 “PAT101은 만성 결절성 통풍환자의 치료를 목적으로 개발중이며 전임상시험을 조만간 완료하고 임상시험계획승인신청(IND)할 계획”이라고 말했다.
PAT301은 위치 특이적 알부민 결합 도메인과 단일사슬항체조각(ScFv;Short chain variable fragment) 등의 융합 및 세포독성 항암물질의 결합을 이용하는 3세대 ADC형태의 항암 후보물질이다. 현재 후보물질 디자인과 도출 연구단계에 있다. 위치 특이적 알부민 결합을 하게 되면 단백질 구조의 원형을 유지해 효력 손실을 방지하고 동질성의 약물 제조를 가능케 하는 것이 특징이다.
해당 항암 후보물질은 단일사슬항체조각 특정 부위에 ABD(Albumin binding domain)을 융합시킨 알부바디라는 개념이 적용된 것이다. 이에 암세포를 살상하는 독성물질(payload)이 붙어 현재 항암제의 최신분야인 3세대 ADC(Antibody-Drug conjugate)형태의 항암물질을 형성하게 된다.
이에 대해 관계자는 “PAT301은 위치 특이적 결합을 해 타겟 단백질의 효력을 높게 유지할 수 있는 장점을 가졌고 독성을 최소화한다”며 “단백질 구조와 결합부위 예측을 신속하고 효과적으로 해야 하는 위치 특이적 결합을 위해 AI(인공지능)를 적극 활용하고 있다”고 설명했다.
기존 ADC 약물 중 허셉틴-엠탄신 결합 유방암 치료제인 캐사일라(Kadcyla)는 2022년에 3조원의 매출을 올렸고 연평균 7%의 성장세를 보이고 있는 블록버스터 약물이다. 또 허셉틴-데룩스테칸 결합 유방암 치료제 엔허투는 2022년에 약 2조 2,000억원의 판매를 보였다.
최완규 한국비엔씨 대표는 “이번 지분투자로 기술력을 갖춘 프로앱텍과의 협력은 물론 주요 파이프라인의 국내 독점 판매권까지 확보해 그 의미가 크다”며 “앞으로도 신약 연구 개발에 역량이 있는 기업과 협업해 가시적 성과를 이루기 위해 노력할 것”이라고 말했다.