툴젠, 호주 세포치료제 기업에 CAR-T 기술이전…1500억원 규모

[이데일리 왕해나 기자] 툴젠은 호주의 세포치료제 기업인 ‘CARtherics Pty Ltd’와 크리스퍼 유전자가위 기술을 이용한 차세대 키메라 항원 수용체 T세포(CAR-T)에 대한 기술이전 계약을 체결했다고 28일 밝혔다.

툴젠의 차세대 CAR-T 플랫폼(Styx-T) 기술에 대한 고형암세포 사멸 효능 확인.(사진=툴젠)

이번 기술이전 계약은 툴젠의 유전자교정 기능향상기술을 접목해 다양한 고형암 및 혈액암에서 발현되는 표지 인자인 TAG-72 항원에 대한 면역세포치료제를 개발하는 권리에 대한 것이다. 툴젠은 이번 계약에 따라 CARtherics의 일정 지분을 반환의무가 없는 계약금으로 수령하고 임상단계에 따른 마일스톤과 사업화에 따른 세일즈 마일스톤으로 약 1500억원 규모의 금액뿐만아니라 추후 로열티도 지급받을 예정이다.

CARtherics는 툴젠의 기술이 접목된 차세대 TAG-72 CAR-T 프로그램을 전임상 단계에서 개발 중이며 2022년에 미국에서 난소암에 대한 임상 1상을 진행할 예정이다. 툴젠 유전자교정 기술이 적용된 파이프라인 중 첫번째 임상이 될 것으로 예상된다.

툴젠은 T세포의 기능억제에 관련된 유전자를 유전자교정을 통해 제거(knock-out)해 T세포의 높은 활성을 유지함으로서 우수한 항암효과를 유도하는 기술을 개발, 2018년 ‘Cancer research’ 에 논문을 게재한 바 있다. 고형암에서 잘 작동하지않는 기존 CAR-T 치료제의 문제점을 극복하는 것을 목표로 하고 있다.

CAR-T의 치료 효능은 직접적인 암 세포 제거 기능성만이 아니라 체내 지속성이 매우 중요한 역할을 하는 것으로 알려져 있다. 후속연구에서 암세포 재이식을 통해 체내 효능 지속성을 시험했을 때 툴젠의 차세대 CAR-T 플랫폼은 기존 CAR-T에 비해 장기적 치료 효과를 보였다. CAR-T 만이 아닌 TCR-T, NK세포 등 다양한 항암 면역세포 종류에서도 유전자교정을 통해 항암 면역능을 향상 시킬 수 있음을 보였다.

툴젠은 이러한 결과를 바탕으로 항암(암세포 제거) 기능이 강화된 세포치료제 개발을 위해 CARtherics와 2019년부터 공동 연구를 진행해 온 바 있다. 이를 통해 툴젠의 기존 연구에서 보여진 결과와 같이 유전자교정 기술을 적용한 CARtherics의 차세대 TAG-72 CAR-T는 기존 CAR-T에 대비하여 세포 및 동물 모델에서 치료 효능 및 지속성이 크게 향상됐음을 확인했다.

또 최근 T 세포 기반 면역세포 치료제가 가지는 생산성 문제를 극복하는 차세대 면역세포치료 플랫폼으로 세계적인 기대를 받고 있는 만능줄기세포 유래 NK 세포(iNK)에 유전자교정을 적용했을 때 iNK 생산성 및 암 사멸 기능성을 유지했으며 암이 면역세포의 공격을 피하기 위해 사용하는 대표적 물질 중 하나인 TGF-β가 처리된 환경에서 암세포 제거능 유지가 향상되는 것으로 확인됐다. CARtherics의 CAR-T 및 CAR-NK세포 플랫폼 에서도 툴젠의 유전자교정 기능성 향상 기술의 효용성이 확인됨에 따라 라이센스 계약을 진행하게 됐다.

이재영 툴젠 치료제개발부문장은 “고형암 대상 CAR-T 및 CAR-iNK의한계를 극복할 수 있는 툴젠의 유전자교정 기술이 CARtherics의 요구와 부합한 점이 공동연구에 중요한 요소였다”며 “지속적인 협력을 통해 툴젠의 유전자교정 기술이 적용된 치료제가 임상을 통해 빠르게 검증될 수 있는 기회를 만들어 가치를 높이고 또한 국내외 세포치료제 회사들과 추가적인 사업개발의 기회를 만들어가도록 하겠다”고 말했다.

김영호 툴젠 대표는 “이번 기술이전을 통해 툴젠의 차세대 CAR-T 기술이 2022년 임상에 진입할 수 있는 여건이 마련됐다”며 “빠른 시일 내 다른 주요 파이프라인도 임상 관련 소식을 시장에 알릴 수 있도록 하겠다”고 말했다.