FDA, NASH 치료제 첫 허가·돼지 신장 이식 특별 승인[클릭, 글로벌·제약 바이오]

[이데일리 유진희 기자]한 주(3월18일~3월24일)의 글로벌 제약·바이오업계 이슈를 모았다. 이번 주에는 미국 식품의약국(FDA) 관련 소식이 업계의 주목을 받았다.

(사진=게티이미지)

세계 최초의 비알코올성 지방간(NASH) 치료제가 탄생했다. 헬스데이 뉴스는 FDA가 갑상샘 수용체 작용제 ‘레즈디프라’를 NASH 치료제로 신속 승인(accelerated approval)했다고 보도했다.

미국 바이오사 마드리갈(Madrigal)이 개발한 레즈디프라는 갑상샘 수용체를 활성화해 간에 축적된 지방을 줄여준다. 마드리갈은 이 같은 효과를 확인하기 위한 54개월간의 임상시험을 진행하고 있다. FDA는 임상시험 1년 후에 나온 1차 중간평가 결과를 근거로 레즈디프라를 신속 승인했다.

중간 평가에서 레즈디프라 100mg이 투여된 실험군은 24∼36%가 지방간이 용해되고 간의 상처가 더 악화하지 않았다. 대조군에서는 9∼13%만이 이러한 효과가 나타났다.

부작용은 설사, 오심 등이었다. 복약 설명서에는 간 독성과 담당에 문제가 발생할 수 있다는 경고문이 들어간다. 지방간이 비대상성 간경변증으로 진행된 경우에는 레즈디프라를 사용해서는 안 된다.

유전자 변형 돼지의 신장을 환자 몸에 성공적으로 이식한 첫 사례도 나왔다. 월스트은 미국 매사추세츠 종합병원(MGH)의 카와이 타츠오 박사와 나헬 엘리아스 박사가 이끄는 의료진이 지난 16일 말기 신장 질환을 앓는 62세 남성을 상대로 유전자 변형 돼지 신장을 이식하는 수술을 했다고 보도했다. 수술 후 일주일 넘게 지나는 동안 환자 상태는 양호한 것으로 알려졌다.

이번 수술은 FDA 특별 승인하에 이뤄졌다. 미국 바이오사 e제네시스가 이식수술을 위해 유전자를 교정한 돼지 신장을 제공했다. 해당 남성은 혈관을 통한 투석 치료를 지속할 수 없게 되면서 이식 외에는 다른 대안이 없는 상태였다.

앞서 e제네시스는 하버드의대 등 연구팀과 함께 지난해 10월 과학 저널 ‘네이처’(Nature)에 유전자 변형 돼지의 신장을 이식한 원숭이의 장기 생존 사례를 발표해 주목받았다.

연구팀은 당시 네이처에 거부 반응을 최소화하고 인간 적합성을 높이기 위해 크리스퍼 유전자 가위(CRSPR-Cas9) 기술로 유전자를 편집한 미니 돼지의 신장을 이식받은 원숭이가 최장 758일까지 생존했다고 발표했다.

돼지 신장을 뇌사자에게 이식한 사례는 과거에 있었지만, 유전자 변형 돼지의 신장을 환자 몸에 성공적으로 이식한 것은 이번이 처음이다. 2022년 메릴랜드대 메디컬센터가 유전자 교정 돼지 심장을 중환자에게 이식하는 수술을 벌였으나 환자가 두 달 뒤 사망했다.