GC녹십자, 산필리포증후군 신약 후보 美 1상 IND 및 패스트트랙 지정 신청

(제공=GC녹십자)

[이데일리 김진호 기자]GC녹십자(006280)가 노벨파마와 공동개발 중인 산필리포증후군 A형 치료제(MPS IIIA) ‘GC1130A’에 대한 1상 임상시험계획서(IND)와 패스트트랙 지정 신청서를 미국 식품의약국(FDA)에 제출했다고 22일 밝혔다.

패스트트랙은 미충족 의료수요가 큰 중증 질환에 대해 약물 개발을 가속화 하기 위해 만든 제도다. 패스트트랙으로 지정되면 FDA와 주기적으로 소통할 수 있는 혜택이 주어진다. GC녹십자는 산필리포증후군 A형의 치료제가 없는 상황 등을 근거로 자사의 GC1130A가 해당 트랙을 밟을 수 있을 것으로 내다보고 있다.

산필리포증후군 A형은 유전자 결함으로 인해 체내에서 헤파란 황산염이 축적돼 점진적인 손상이 유발되는 열성 유전질환이다. 이 질환을 앓는 환자에서는 심각한 뇌손상 등의 증상이 나타나며, 대부분이 15세 전후에 사망하는 것으로 알려졌다.

이번 IND 및 패스트트랙 신청이 승인될 경우 MPS IIIA 치료제인 ‘GC1130A’의 임상과 신약개발에 한층 속도가 붙을 전망이다. GC녹십자 측은 미국을 필두로 한국 및 일본 등에서 해당 약물의 글로벌 임상 1상을 진행해 나간다는 계획이다.

GC녹십자 관계자는 “산필리포증후군 A형으로 고통받는 세계 환자들에게 희망이 될 수 있도록 양사 간 협업을 통해 신속한 임상 진입으로 신약 개발에 더욱 속도를 낼 것”이라고 말했다.

한편 GC녹십자는 노벨파마와 공동으로 MPS IIIA 환자들의 뇌병변 치료를 위해 환자 체내에서는 발현되지 않는 효소인 ‘헤파란 N 설파타제’를 ‘뇌실 내 직접 투여’(ICV)하는 방식의 효소대체요법 치료제(ERT)후보물질 GC1130A를 개발했다. 해당 물질은 비임상 단계에서 증명된 효능과 안전성을 바탕으로 미국 FDA에서 희귀의약품(ODD)와 소아희귀의약품(RPDD) 지정을 받았으며 최근 유럽 EMA로부터 희귀의약품 (ODD) 지정을 받은 바 있다.