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이번 협약에 따라 차종합연구원과 차바이오텍의 바이럴벡터 기술에 진코어의 초소형 유전자 가위 기술을 접목할 계획이다. 이를 통해 헤모글로빈 유전자 변이에 의해 발생하는 혈액 질환인 겸상 적혈구 빈혈과 베타 지중해 빈혈 유전자치료제 개발을 위한 공동연구를 진행하게 된다.
윤호섭 차종합연구원 원장은 “진코어의 초소형 유전자가위 기술을 활용해 희귀혈액질환 유전자치료제 개발의 초석을 마련할 것”이라고 말했다.
김용삼 진코어 대표는 “해당 질환에 대해 보다 안전한 치료제 개발을 위해 아데노연관바이러스(AAV)와 같은 약물전달체가 필수적”이라며 “초소형 유전자가위와 바이럴벡터 기술을 활용해 유전자치료제 개발에 속도를 낼 것”이라고 말했다.
한편 세계적으로 30만명 이상의 아기가 겸상 적혈구 빈혈이나 베타 지중해 빈혈과 관련된 유전자변이를 가지고 태어나는 것으로 알려졌다. 증상이 심각할 경우 평생 2~5주마다 수혈을 받아야 한다.
