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행사는 지난 29일(현지시간)부터 이틀간 온라인으로 진행됐다. 노벨파마를 비롯해 GC녹십자, JCR 파마슈티컬스(JCR Pharmaceuticals), 디날리 테라퓨틱스(Denali Therapeutics), 오차드 테라퓨틱스(Orchard Therapeutics), 울트라제닉스(Ultragenyx) 등 전 세계 제약·바이오 업계 관계자들과 희귀질환 분야 권위자들이 한자리에 모였다.
노벨파마 창업자인 진동규 박사는 둘째날 연설을 진행했다. 지난 2020년부터 GC녹십자와 공동개발 중인 산필리포증후군 A형 혁신신약(MPS IIIA)에 대한 소개, 연구개발 및 임상 준비 현황, 임상 계획 등에 대해 발표했다.
회사 관계자는 “현재 치료제가 없는 산필리포증후군 환우와 가족들의 깊은 관심 속에 ‘어드밴스 2023’ 행사가 진행됐다”며 “이번 행사에서 현재 개발 중인 산필리포증후군 A형 치료제에 대한 비임상 결과와 임상 계획을 공개해 환우와 전문가들에게 주목받았다”고 말했다. 이어 “내년 초 미국 식품의약국(FDA)에 임상 허가를 신청하고 글로벌 임상에 속도를 내겠다”고 덧붙였다.
노벨파마는 산필리포증후군 A형 외에도 모르퀴오증후군 B형(MPS IVB), GM1 강글리오시드증, 크라베(Krabbe)병 등 희귀질환 혁신신약을 개발 중이다. 올해 초 미국 FDA로부터 MPS III A에 대한 희귀의약품 지정(ODD, Orphan Drug Designation), 희귀 소아질환 의약품 지정(RPDD, Rare Pediatric Disease Designation)을 받은 바 있다.
