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헬릭스미스는 지난 2018년 미국 캘리포니아 샌디에이고에 DS 생산시설을 인수해 제노피스(Genopis)를 설립했고, 본사 공정개발팀의 주도로 공정을 개발해 DS 생산과정을 개선했다. 기존 DP의 문제점을 해결하기 위해 새로운 포뮬레이션 및 동결건조 공정을 개발 상업적 대량생산이 가능해졌다는 설명이다. 헬릭스미스는 지난 3년 동안 국내외에서 다양한 물리화학적, 생물학적 실험을 거쳐 동등성을 증명했고 이를 FDA에 재출해 임상 사용 허가를 받았다. 이 제품은 조만간 엔젠시스의 당뇨병성 신경병증(DPN) 임상 3상에 투입될 예정이다.
이번 공정개선으로 원액 및 완제 공정 개선, 스케일업을 통한 생산성 증대, 제품의 품질 향상, 안정성 증대 및 취급 용이성 제고 등 엔젠시스의 상용화가 최적화됐다. DP의 경우 특별한 포뮬레이션을 자체 개발하여 출원한 특허가 현재 심사 단계인데 이 특허들이 등록될 경우 엔젠시스의 보호 기간이 2039년까지 연장된다.
품목허가 신청시 개선된 원액 및 완제 공정과 포뮬레이션이 등록되기 때문에 추후 바이오시밀러 개발사들에도 큰 장벽을 세웠다. 시판허가 심사에서 가장 큰 비중을 차지하는 제조 및 품질관리(CMC)를 크게 보강하는 효과를 가져와 시장 진입도 쉬워질 수 있다. 회사측은 엔젠시스의 기술이전 및 투자유치에 긍정적으로 작용할 수 있을 것으로 기대하고 있다.
배경동 헬릭스미스 전무는 “의약품 생산에 있어 환자의 유효성 및 안전성을 담보하기 위한 핵심품질특성(CQA)을 유지하면서 공정을 개선하고, 제형을 변경하고, 생산 규모를 스케일업하면서 여전히 품질 재현성을 확보하는 것은 기술 난이도가 매우 높은 과정“이라고 설명했다.
박영주 헬릭스미스 임상개발부문장·미국법인장은 “품목허가신청서(BLA) 심사 서류에서 CMC 부분이 차지하는 비중은 70% 정도로 임상보다 양이 많고 종류도 방대하다”며 “상당히 많은 미국 유전자치료제 기업들이 CMC 부문에서 좌절되거나 시판허가 과정이 2~3년씩 지연되는 경우가 많기에 이번 승인은 엔젠시스의 기술이전에 매우 긍정적인 요인으로 작용할 것”이라고 말했다.
