[미래기술25]제약업계 게임체인저로 떠오른 '신약 플랫폼'①

[이데일리 류성 기자] 최근 들어 제약·바이오 업계에 ‘플랫폼(Platform)’이라는 단어가 화두로 떠오르고 있습니다.

자동차, 기차, 버스, 택시 등 다양한 교통수단과 승객이 만나는 장소인 승강장이라는 의미에 뿌리를 두고있는 플랫폼이 제약·바이오 업계의 한복판으로 진입하고 있는 형국입니다. 일반인에게 널리 알려진 대표적 플랫폼 기업으로는 유튜브, 구글, 애플, 아마존, 네이버, 카카오, 페이스북 등이 있습니다.

주지하다시피 대부분 IT, 유통, 서비스 업체들이 주류를 이루고 있습니다. 제약·바이오 업계에서 플랫폼은 이 단어 앞에 신약이라는 명칭이 추가돼 ‘신약 플랫폼’이라는 고유명사로 자리매김하고 있습니다.

[이데일리 문승용 기자]

신약 플랫폼은 하나의 기술을 활용, 다양한 의약품에 적용할 수 있는 원천기술을 의미합니다. 무엇보다 확장성이 뛰어난 신약 플랫폼은 무수한 의약품에 활용할 수 있어 다국적 제약사의 신약 파이프라인 전체와 맞먹는 효과를 낼 수 있다는 점에서 잠재력을 높게 평가받고 있습니다.

이제 제약·바이오업계에 ‘신약 플랫폼’은 기존 다국적 제약사들이 쥐락펴락하는 글로벌 제약·바이오시장의 판도를 뒤흔드는 ‘게임 체인저’로 급부상하고 있습니다. 특히 신약 플랫폼을 활용해 신약 개발에 나서게 되면 기존 신약개발의 프로세스와 속도를 대폭 단축시킬수 있어 업계가 주목하고 있습니다. 신약 플랫폼을 활용하게 되면 신약 개발 과정에서 공통적으로 활용할수 있는 기술적인 여지와 이점이 많다는 것이 전문가들의 설명입니다.

요컨대 다양한 신약의 개발 및 상업화에 있어 크게 효과를 낼수 있는 신약 플랫폼을 확보한 기업은 신약을 개발하려는 제약사들의 구애가 잇다를수 밖에 없는 구도인 것입니다. 국내 대표적 신약 플랫폼 기업인 한미약품(128940)의 권세창 대표는 “신약 플랫폼 기술을 확보하게 되면 기존 글로벌 제약사들이 상업화에 성공한 신약을 뛰어넘는 차세대 혁신 의약품을 개발하는 기반이 된다는 점에서도 의미가 크다”고 평가합니다.

신약 플랫폼은 무궁한 확장성을 바탕으로 한번 개발에 성공하면 사업 성장성이 무한하지만 이를 발굴, 개발하기는 성공확률 1만분의 1이라는 신약보다 훨씬 어렵다는 것이 전문가들의 판단입니다.

올해 초부터는 코로나19가 글로벌하게 대유행하면서 덩달아 신약 플랫폼이 주목을 받고 있는 상황입니다. 미국 메사츄세츠에 자리잡고 있는 바이오벤처 ‘모더나(moderna)’가 신약 플랫폼을 재조명받게 만든 주역입니다. 모더나는 내로라하는 글로벌 제약사들을 제치고 코로나19에 대한 백신을 개발하는데 있어 세계적으로 가장 앞서가고 있는 바이오벤처로 세계인들이 이목을 집중하고 있습니다.

모더나는 코로나19에 대한 백신개발을 위해 3만여명을 대상으로 하는 대규모 임상3상을 지난 7월 세계 최초로 개시하면서 막강한 실력을 과시했습니다. 모더나가 개발하고 있는 코로나19에 대한 백신은 빠르면 연내 상용화도 가능할 것으로 전문가들은 예상하고 있습니다.

업력이 10년에 불과한 모더나가 코로나19 백신개발의 최선두에 설수 있게 된 배경에는 mRNA 라는 ‘신약 플랫폼’을 확보하고 있었기 때문입니다. mRNA는 유전정보를 전달해 주는 메신저 역할을 한다는 의미에서 전령(Messenger) RNA(리보핵산)라고도 불립니다.

모더나가 개발, 이번 백신개발에 활용하고 있는 mRNA 신약 플랫폼은 코로나 바이러스를 제압하는데 필요한 단백질만을 특정해서 세포로 하여금 만들어 내게 유도하는 차별화된 기술력을 가지고 있습니다. 이 신약 플랫폼 덕에 모더나는 그야말로 코로나19라는 새로운 전염병에 맞서 맨땅에서 새롭게 신약개발을 시작해야하는 여타 백신업체들을 제치고 가장 앞서나갈 수 있게 된 것이지요. 모더나는 이 플랫폼을 활용하면 코로나19에 대한 백신외에도 다양한 전염병에 대한 백신을 효과적으로 개발할수 있다고 자신하고 있습니다.

국내에서도 글로벌하게 실력을 인정받고 있는 신약 플랫폼 기업들이 상당수 있어 제약강국으로의 도약에 청신호가 켜진 상황입니다. 대표적인 국내 신약 플랫폼 기업으로는 한미약품(128940)을 비롯해 에이비엘바이오(298380), 레고캠바이오사이언스, 알테오젠(196170), 셀리드(299660), 엠디뮨, 셀리버리(268600) 등이 꼽힙니다.

독특한 것은 한미약품을 빼고나면 대부분 이들 국내 기업은 업력이 일천한 바이오 벤처들이라는 공통점이 있습니다. 신약 플랫폼은 전통적인 제약사들보다는 번득이는 사업 아이디어가 경쟁력의 원천인 바이오벤처들에게 유리하다는 분석이 나오는 배경이기도 합니다.

미국 메사츄세츠에 자리잡은 모더나 본사. 모더나 홈페이지 캡쳐

신약개발을 주력으로하는 전통 메이저 제약사들은 신약 플랫폼 개발에 적극적으로 나설수 있는 동기가 작고 이 분야에 회사역량을 집중할 수 있는 사업구조가 아니라는 것이 전문가들의 판단입니다. 반면 출발부터 신약 플랫폼을 사업모델로 삼고있는 바이오벤처는 끊임없는 시행착오를 거쳐 신약 플랫폼 개발에 성공하는 경우가 등장하고 있는 것입니다.

국내 대표적 신약 플랫폼 기업인 레고캠바이오사이언스의 김용주 대표는 “아무래도 신약개발에 회사역량을 집중하는 기존 메이저 제약사들보다는 신약 플랫폼에 대한 특출한 아이디어를 가지고 있는 바이오벤처들이 신약 플랫폼 개발에 유리하다”고 평가합니다.

국내 신약 플랫폼 바이오벤처들은 작은 규모에도 수조원대의 기술수출 계약을 연달아 일궈내면서 신약 플랫폼의 잠재력을 증명하고 있습니다. 알테오젠이 대표적입니다. 전체 직원이라야 70여명에 불과한 알테오젠은 지난 6월 한 글로벌 제약사에 4조7000억원 규모의 기술수출을 성사시켰습니다. 알테오젠은 지난해 12월에도 글로벌 제약사에 1조6000억원 규모의 신약 플랫폼 기술수출을 확정하면서 업계의 관심을 받은 기업입니다.

알테오젠이 자체 개발, 확보하고 있는 신약 플랫폼은 정맥주사 제형을 피하주사 제형으로 바꿔주는 ‘인간 히알루로니다제(ALT-B4)’입니다. ‘인간 히알루로니다제’ 신약 플랫폼은 현재 다양하게 쓰이고 있는 정맥주사라는 복잡하고 비싼 형태의 치료방법을 피하주사라는 간편하고 저렴한 방법으로 전환시킬수 있다는 점에서 글로벌 제약업계가 주목을 하고 있는 상황입니다.

특히 피하주사 제형으로 바꿀수 있는 다양한 정맥주사 제형 대부분이 이 플랫폼을 활용할수 있다는 점에서 확장성이 무궁하다고 알테오젠은 평가합니다. 박순재 알테오젠 대표는 “세계적으로 현재 정맥주사 방식을 사용하고 있는 다양한 치료제 가운데 상당수는 이보다 훨씬 사용이 편리하고 저렴한 피하주사로 제형을 바꾸게 될 것”이라고 강조합니다.

또다른 신약 플랫폼 전문기업인 레고켐바이오사이언스는 ‘콘쥬올’이라는 항체 약물 복합체(ADC)기술을 개발해 성과를 거두고 있는 국내 바이오 벤처입니다. 콘쥬올은 항체와 톡신(독소)을 결합시켜 몸안에 투입한 후 암 세포를 만나면 톡신만 떨어져나와 암세포를 공격하게 하는 표적 항암제 기술입니다.

암세포만 표적하는 모든 항암제에는 콘쥬올 기술을 적용할수 있어 이 플랫폼도 사업 확장성이 무한하다는 평가를 받고 있습니다. 실제 레고캠바이오사이언스는 지금까지 이 플랫폼을 모두 7건 기술수출하면서 2조원이 넘는 계약을 성사시키면서 플랫폼의 가치를 입증했습니다.

신약개발에 있어 국내 제약·바이오 업계를 대표하는 한미약품도 신약 플랫폼이 있어 가능했다는 게 업계의 진단입니다. 한미약품은 ‘랩스커버리’와 ‘펜탐바디’,‘오라스커버리’ 등 3개의 신약 플랫폼을 보유하고 있습니다.

한미약품은 이들 신약 플랫폼을 적용한 신약기술을 천문학적인 금액을 받고 다국적 제약사들에 잇달아 기술이전하면서 ‘신약개발의 절대강자’로 자리매김했습니다. 실제 한미약품은 랩스커버리가 적용된 당뇨병 치료제를 지난 2015년 글로벌 제약사 사노피에 3조7500억원에 기술수출했습니다. 같은해 동일한 플랫폼 기술을 활용해 개발하고 있던 지속형 비만·당뇨 치료제를 얀센에 1조1000억원에 기술수출하면서 플랫폼의 확장성을 증명했습니다.

한미약품은 이 플랫폼 기술을 활용해 호중구 감소증, 비만, 당뇨, 비알코올성 지방간염(NASH), 선천성 고인슐린증 등 대사질환과 희귀질환 등 분야에서 혁신적인 신약개발에 회사역량을 집중하고 있어 결과가 주목되기도 합니다.