'후속 임상서 잭팟'...메지온, 폰탄 치료제 간질환 개선 더해져 시장가치 '급증'

[이데일리 김지완 기자] 메지온이 폰탄 치료제 후속 임상에서 ‘잭팟’을 터트렸다. 이 치료제는 폰탄 환자의 운동능력 증대를 넘어 간질환 개선까지 효능이 확대됐기 때문이다.

서울 강남구 삼성로에 위치한 메지온 본사 입구. (제공=메지온)

메지온(140410)은 지난 13일(현지시간) 미국심장학회(AHA)에서 폰탄 치료제 ‘유데나필’ 복용자들에게서 간질환 개선이 확인됐다는 추가 임상시험 결과를 발표했다. 구체적으로 전체 임상환자 73명 가운데 41명(56%)에서 간 상태가 호전됐다.

앞서 유데나필은 지난 3월 미국 식품의약국(FDA)에 폰탄 치료제 신약허가 신청서를 제출했다. 이후 유데나필은 지난 8월 31일 FDA 내부회의, 9월 15일 MCM(중간점검회의) 등을 거쳤다. 내년 1월 12일 LCM(최종점검회의)만 남겨뒀다. FDA는 내년 3월 26일 전까지 유데나필의 신약허가 여부를 결정해야 된다. FDA 승인이 이뤄지면 유데나필은 세계 최초 폰탄 치료제가 된다.

폰탄 환자는 정상인과 달리 심장 심실이 하나뿐이다. 단심실 환자들은 2~3세에 폰탄 수술을 받는다. 하지만 2차 성징 이후 신체가 비대해지면서 심장이 몸 전체에 충분한 산소와 영양분 공급을 하지 못하면서 다양한 합병증이 나타난다. 유데나필은 폰탄 환자들의 유산소 운동능력 개선해 합병증 발병률을 낮추는 치료제다.

◇ 폰탄 환자 운동능력 개선 넘어 간기능 회복까지

유데나필은 현재 임상 3상까지 마무리 짓고 FDA 신약허가 승인 절차를 진행 중이다. 이와 별개로 메지온은 지난 2018년 2월부터 올 3월까지 유데나필의 ‘간질환 개선 연구’를 별도로 진행했다. 폰탄 환자들은 예외 없이 간 질환이 발생하기 때문이다. 이는 폰탄 환자의 혈액 순환이 정상인과 다르기 때문이다.

노성일 메지온 상무는 “폰탄 환자 혈액은 체순환을 거친 뒤 심장을 거치지 않고 폐로 보내진다”면서 “강력한 심장 펌핑을 통해 혈액이 폐로 흘러들어 산소를 공급받는 정상인과 달리, 혈액이 혈관을 타고 곧장 폐로 유입된다”이라고 비교했다.

문제는 폰탄 환자의 비정상적인 혈액 순환구조에 혈관 압력(중심 정맥압)이 올라간다. 혈관이 심장 역할을 대신하게 되는 것이다.

그는 “이 과정에서 압력이 지속적으로 가해지면서 만성적인 간 충혈(피멍, 울혈)이 발생하며 간질환이 발생한다”면서 “또 이산화탄소와 찌꺼기를 머금은 지저분한 피가 간을 통과하지 못하고 오래 머무르면서 간섬유화가 시작된다”고 설명했다.

간섬유화가 심해지면 ‘간경화 → 간경변 → 간암’으로 증세가 악화된다. 서울대병원은 폰탄 환자 300명 가운데 10대 10%, 20대 50%, 30대 98%에서 간경화가 발생한다는 연구 결과를 내놓기도 했다.

유데나필은 혈관 확장을 통해 폰탄 환자의 유산소 운동능력 개선에 주안점을 두고 개발됐다. 유데나필은 혈관 확장을 통해 산소공급·이산화탄소 배출 능력을 높이고 심장근육을 강화한다. 치료제가 혈액순환 능력을 높여 자연스레 ‘중심 정맥압’을 낮춘다. 폰탄 환자의 간에 미치는 압력도 낮아질 수밖에 없다. 이에 메지온은 유데나필 하위 연구로 ‘간질환 개선’을 진행했고 결과는 적중했다.

◇ “유데나필 점유율 높이는 촉매제 역할 기대”

이번 임상 결과로 유데나필의 시장 가치가 크게 올랐다는 분석이다. 노 상무는 “폰탄 환자 입장에선 유데나필 복용으로 운동 능력과 간 질환 개선을 동시에 이룰 수 있게 됐다”며 “이번 결과로 유데나필이 폰탄 치료제 시장 출시 이후 점유율이 빠르게 올라갈 것”이라고 내다봤다. 이어 “또 보험사와 약가 협상에서도 유리한 고지를 차지할 수 있을 것”이라고 덧붙였다.

유데나필의 간질환 개선은 이번 FDA 신약허가신청서엔 포함되지 않았다. 메지온은 해당 내용이 현 시점에 추가될 경우, 유데나필 신약허가 승인 시점이 더 늦춰질 수 있다고 판단했다.

대신 후속 연구를 통해 기업 가치를 높일 계획이다. 메지온 관계자는 “이번 유데나필의 간질환 개선 임상결과로 메지온은 단일 파이프라인 핸드캡을 벗어날 수 있게 됐다”며 “추가 임상을 통해 적응증 확대를 넘어 간질환 치료제로 별도 파이프라인 확대까지 염두에 두고 있다”고 말했다.

한편 매년 미국 전역에서 1100건의 폰탄 수술이 이뤄진다. 현재 미국에 3만 5000여 명의 폰탄 수술 환자가 생존 중이다. 미국 폰탄 치료제 시장 규모는 25억달러(2조8580억원)로 추산된다.