HLB테라퓨틱스 ‘RGN-259’ 임상 3상만 여섯 번째 실패

[이데일리 김새미 기자] HLB테라퓨틱스(115450)가 신경영양성각막염(NK) 치료제로 개발 중인 ‘RGN-259’의 미국 임상 3상에서 1차 평가변수를 충족하지 못했다. RGN-259가 안구건조증과 신경영양성각막염을 적응증으로 진행한 후기 임상에서 핵심 유효성 입증에 실패한 것은 이번이 여섯 번째다.

HLB테라퓨틱스는 미국 자회사 리젠트리(ReGenTree)가 진행한 RGN-259의 미국 임상 3상(SEER-2) 톱라인 결과, 1차 평가변수에서 통계적 유의성을 확보하지 못했다고 16일 밝혔다.

회사는 지난 13일 해당 임상시험을 수행한 임상시험수탁기관(CRO)으로부터 1차 평가변수에 대한 톱라인 결과를 전달받았다. 이번 임상의 1차 평가변수는 투여 4주 후 완치율로, RGN-259 투약군과 위약군 간 통계적으로 유의한 차이가 나타나지 않았다. 현재까지 RGN-259 투약군과 위약군의 구체적인 완치율이나 통계적 유의확률(P값) 등 세부 수치는 공개되지 않았다.

SEER-2는 미국 41개 의료기관과 이탈리아·스페인·폴란드 등 유럽 3개국 9개 의료기관을 포함해 총 50개 기관에서 진행됐다. 지난 7월 환자 모집을 마무리하고 8월 임상 절차를 종료한 뒤 데이터 분석을 진행해왔다.

지난해 6월 기준 RGN-259의 임상 3상 결과 및 개발 현황. 당시 진행 중이던 미국 임상 3상(SEER-2)도 최근 1차 평가변수의 통계적 유의성을 확보하지 못했다. (그래픽=이데일리 이미나 기자)

이번 결과를 포함해 RGN-259는 총 여섯 차례의 후기 임상에서 1차 평가변수의 통계적 유의성을 입증하지 못하게 됐다. 앞서 RGN-259는 안구건조증 치료제로 진행한 ARISE-1, ARISE-2, ARISE-3와 신경영양성각막염 치료제로 진행한 SEER-1, SEER-3에서도 핵심 평가변수 충족에 실패했다. 이 중 ARISE-1은 임상 2b/3상으로 분류된다.

특히 2020년 결과가 공개된 SEER-1에서는 46명 모집을 목표로 했으나 18명만 등록한 상태에서 시험을 종료했다. 당시 1차 평가변수의 피셔 정확 검정 결과는 P값 0.0656으로 통계적 유의성을 충족하지 못했다. 단 회사는 카이제곱 검정에서 P값 0.04가 나왔다며 긍정적인 결과로 평가했다.

지난해 6월 발표한 유럽 임상 3상(SEER-3)에서도 투여 4주 후 완치율에서 통계적 유의성을 확보하지 못했다. 당시 회사는 RGN-259 투약군에서 다수의 완치 환자가 나타났지만 위약군에서 예상보다 높은 치료 반응이 관찰됐다고 설명했다.

이후 HLB테라퓨틱스는 유럽 임상 결과를 추가 분석하고 미국 임상에서 동일한 문제가 반복되지 않도록 하겠다고 했다. 그러나 이번 SEER-2에서도 같은 1차 평가변수를 충족하지 못하면서 RGN-259의 신약 개발 전략에 차질이 불가피해졌다.

HLB테라퓨틱스는 수주 내 CRO로부터 전체 임상시험 데이터를 공식 수령할 예정이다. 이후 1차 평가변수의 세부 결과와 2차 평가변수, 하위 그룹별 치료 반응 등을 종합적으로 분석하고 향후 개발 방향을 검토할 계획이다.

안기홍 HLB테라퓨틱스 대표이사는 “이번 톱라인 결과에서는 1차 평가변수의 통계적 유의성을 확보하지 못했지만 전체 임상 데이터를 면밀히 분석해 치료 효과와 관련된 세부 결과를 종합적으로 확인할 예정”이라며 “분석 결과를 바탕으로 향후 개발 방향과 계획을 신중하게 검토하고, 필요한 후속 조치를 신속하고 책임 있게 추진하겠다”고 말했다.