“크리스탈 ‘CG806’ 내년 1상 돌입…FDA와 협의 마쳤다”

[이데일리 김지섭 기자]크리스탈지노믹스의 백혈병 치료 신약 후보물질을 사갔던 미국 앱토즈 바이오사이언스가 내년 1분기 미국에서 임상 1상에 들어가겠다는 계획을 밝혔다.

크리스탈(083790)은 지난 15일 서울 여의도에서 IR 미팅을 통해 윌리엄 G 라이스 앱토즈 대표가 이같이 강조했다고 16일 밝혔다.

크리스탈이 발굴한 신약후보물질 ‘CG806’은 급성골수성백혈병(AML) 치료제로 개발되고 있다. AML은 백혈병 중 발병률이 가장 높지만 골수(조혈모세포) 이식 외에는 우수한 치료약이 없어 대표적인 난치암으로 꼽힌다. 회사 측에 따르면 CG806은 기존 약제들과 직접적인 비교에서 가장 강력한 항암 효과를 보이면서도 부작용 등 독성이 적게 나타났다. 이를 바탕으로 미국 앱토스는 지난 2016년 중국·한국을 제외한 CG806의 전 세계 판권을 먼저 사갔고, 지난 6월에는 중국 판권도 들여갔다. 총 4700억원 규모다.

이후 앱토즈는 미국 식품의약국(FDA)과 CG806의 임상 진입을 위한 협상 절차와 더불어 동물실험(전임상)을 진행했다. 최근 FDA와 임상 신청 전 사전상담(Pre IND 미팅)을 마쳤고, 본격적인 임상시험계획(IND) 허가 절차에 들어갔다. 이 과정에서 올해 상반기로 예정됐던 임상 1상 승인이 늦어지자 일각에서 신약개발 지연에 대한 우려가 나왔고 앱토즈의 주가도 하락했다. 항암제치고는 드물게 건강한 사람을 대상으로 임상 1상을 하기로한 것도 주가 하락 요인이 됐다. 독성이 강한 항암제는 대부분 암환자를 대상으로 임상을 진행하며, 윤리적인 문제 등에 따라 건강한 환자를 대상으로 임상하는 경우가 드물기 때문이다.

이에 대해 윌리엄 G 라이스 앱토즈 대표는 “현재까지 연구결과를 봤을 때 CG806의 연구 결과는 굉장히 만족스럽다”며 “임상 지연은 임상을 위한 의약품 생산이 어려워 다양한 방법을 시도해야 했기 때문이고, 건강한 사람을 대상으로 1상을 하기로 한 것은 CG806의 안전성이 어느정도 입증돼 FDA측에서 요청한 의견을 수용한 것”이라고 말했다.

우선 CG806을 만드는 과정에서 순서대로 합성하는 방법과 어느정도 각각 만들어 결합하는 방법 등이 있는데, 대량생산하기 위해 적절한 부분을 찾는 과정이 쉽지 않았다고 그는 주장했다. 현재는 이 부분을 개선해 의약품제조 및 품질관리기준(GMP) 규격에 맞춰 ㎏ 단위의 의약품을 대량 생산할 수 있게 됐다는 설명이다.

또 그는 FDA에서 안전성이 확인된 CG806의 경우 건강한 사람을 대상으로 임상을 진행하면 급성으로 빨리 진행되는 AML 환자보다 필요한 용량을 맞추기가 수월하다는 의견을 내 이를 받아들였다고 밝혔다. 또 AML에서 효과가 있을 것으로 보이는 용량에 도달하면 임상 1b상으로 바로 넘어갈 수 있다는 점도 이 같은 임상 설계에 합의한 이유였다고 덧붙였다.

그는 “현재까지 결과를 봤을 때 CG806은 만족스러운 상태”라며 “타임라인을 말하기에는 조심스럽지만 목표는 내년 1분기 안에 1상에 진입하는 것”이라고 말했다.

이어 그는 “최근 CG806은 FDA로부터 희귀의약품으로도 지정을 받아 개발 속도에 보다 탄력이 붙을 것으로 기대된다”고 덧붙였다.