줄기세포 치료제는 여러 종류의 세포로 변할 수 있는 특수능력(다중분화능)을 가진 줄기세포를 활용해 손상된 신체 부위를 재생하게 만드는 약입니다.
파미셀은 세계 최초의 줄기세포치료제 ‘하티셀그램-에이엠아이’를 개발한 데 이어, 합성물질로는 특별한 치료법이 존재하지 않는 알코올성 간경변을 치료하기 위해 셀그램-엘씨를 개발하고 있습니다.
그동안 알코올성 간경변증은 간 기능의 손실을 막는 보존적요법 이외에 간이식술이 유일한 치료법으로 알려졌습니다. 다만 간이식술은 공여자의 부족, 감염의 위험성, 면역반응, 다양한 합병증, 고비용 등 한계점이 있기 때문에 줄기세포치료제의 필요성이 높아지는 상황입니다.
파미셀은 지난 2017년 12월 식품의약품안전처에 임상 3상 조건부 품목허가를 신청했으며, 같은 시기 미국 식품의약국(FDA)으로부터 임상 1상 시험계획(IND)을 승인 받았습니다.
조건부 품목허가 제도는 2상 임상 자료로 우선 허가를 승인하고, 판매 후 3상 임상 자료를 제출하도록 조건을 다는 것입니다. 식약처는 지난 2016년 ‘생물학적제제 등의 품목허가·심사 규정’을 개정해 안전성 및 치료효과를 확인한 세포치료제에 대해 조건부 허가가 가능하도록 했습니다. 셀그램-엘씨가 조건부 품목허가를 받는다면 줄기세포치료제 중에서는 개정안을 적용하는 첫 번째 사례가 됩니다.
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파미셀은 2009년 10월부터 알코올성 간경변증 환자를 대상으로 1상 연구자 임상을 진행했으며 그 결과를 국제 학술지 ‘리버인터내셔널’에 발표했습니다. 연구자 임상에서는 간이 딱딱하게 굳는 섬유화를 호전한다는 것을 입증했습니다. 또 간섬유화 과정에 중요한 역할을 하는 것으로 알려진 유전자 등의 발현이 세포치료 후 현저히 줄어드는 항섬유화 결과를 확인했습니다. 연구자가 소규모로 진행한 임상이었지만, 시험 방법과 결과를 검토한 식약처는 상업화 1상 자료로 인정하고 2상 진입을 허가합니다.
이를 바탕으로 2013년부터 2015년까지 원주세브란스기독병원 외 11개 기관에서 총 72명의 알코올성 간경변증 환자에게 중간엽줄기세포를 이용한 세포이식치료의 안전성과 유효성을 평가하는 임상 2상을 진행했습니다. 해당 임상은 보건복지부 첨단의료기술개발사업 과제로 선정된 바 있으며 임상 결과는 미국간학회 공식학회지 ‘헤파톨로지’에 실렸습니다. 연구 결과에 따르면 자가골수유래 중간엽줄기세포를 투여받은 알코올성 간경변증 환자군에서 간섬유화의 조직학적 호전을 명백히 확인했으며 간기능 역시 상당한 개선을 보였습니다.
임상 2상을 주도적으로 이끈 원주세브란스기독병원 백순구 교수(소화기내과), 엄영우 교수(세포치료 및 조직공학센터)는 간경변증에 대한 줄기세포치료의 유용성에 대한 연구 업적을 높이 평가받아 지난해 ‘유럽간학회 공식학회지’로부터 논문을 요청 받아 기고했습니다. 해당 논문에는 간경변증 환자의 치료에서 자가유래 중간엽줄기세포의 안전성과 효능, 잠재적 이식경로 및 치료효과가 자세히 소개됐습니다.
◇치료 전후 조직 검사로 연구 신뢰 높여
국제적으로 임상 2상 결과가 주목 받을 수 있었던 것은 줄기세포 관련 임상에서는 거의 유일하게 간조직 검사로 치료 전후를 비교했기 때문입니다. 임상에서 질병의 진단과 진행을 판단하는 가장 정확한 검사는 대상 장기에 대한 조직 검사입니다. 이러한 검사는 의료현장에서 확진을 위한 최선의 방법입니다. 조직 검사가 수월한 위 및 대장 질환은 거의 모든 환자에서 조직 검사를 활용합니다. 그러나 조직 검사가 수월하지 않은 뇌, 심장, 간 등의 장기에 발생한 질환은 다른 생물학적 표지자나 영상 검사, 이학적 검사와 증상 등을 종합해 진단하고 병의 진행을 파악합니다. 이처럼 간은 조직 검사가 수월하지 않은 장기임에도 불구하고 파미셀은 연구결과의 신뢰성을 높이기 위해 조직 검사를 시행한 것으로 풀이됩니다.
