정상원 엠브릭스 대표 “체내 CAR-T 구현”…투자 한파 뚫은 비결은

(그래픽= 챗 GPT)

[이데일리 손민지 기자] “기존 생체 외(ex vivo) 키메라항원수용체 T세포(CAR-T)가 환자마다 세포를 채취해 제조하는 맞춤형 치료제라면, 엠브릭스가 개발하는 체내(in vivo) CAR-T는 환자 몸 안에서 CAR-T 세포를 만들겠다는 접근이다. 환자가 적합하다고 판단되면 바로 투여할 수 있는 ‘오프더쉘프’(Off-the-shelf·기성품) 형태의 치료제로 발전시키는 것이 목표다.”

정상원 엠브릭스 대표는 최근 경기도 안양시에 위치한 엠브릭스 기업부설연구소에서 이데일리와 만나 이같이 밝혔다. 정 대표는 “맞춤형이라는 데서 ex vivo CAR-T 역시 좋은 플랫폼”이라면서도 “개인별 세포를 채취·가공·배양하는 과정 때문에 높은 비용과 긴 대기시간이 따른다”고 말했다.

엠브릭스는 항체 기반 표적 전달 플랫폼 ‘내비바디(Navibody)’를 이용해 T세포에 CAR 메신저리보핵산(mRNA)을 전달하는 in vivo CAR-T 후보물질 ‘MIC-001’을 대표 파이프라인으로 개발하고 있다. 바이오의약품 생산공정 개발자로 경력을 시작한 정 대표는 미국 경영학석사(MBA) 과정과 우리은행 투자팀 근무를 거쳐 권대혁 성균관대 교수와 회사를 창업했다. 공정개발과 투자 업무를 두루 경험한 만큼 연구개발 성과를 사업화로 연결하는 데 강점이 있다는 평가를 받는다.



체내 T세포 표적화…‘내비바디’로 CMC까지 겨냥

정상원 엠브릭스 대표(사진= 엠브릭스)

CAR-T는 환자의 면역세포인 T세포에 암세포나 병인 세포를 인식하는 CAR를 발현시켜 공격력을 높이는 치료법이다. 기존 ex vivo CAR-T는 환자의 T세포를 체외로 꺼내 유전자를 도입하고 배양한 뒤 다시 주입한다. 환자별로 제조가 이뤄지는 만큼 생산시설과 시간이 필요하고, 치료비 부담도 커질 수 있다.

엠브릭스는 이 과정을 체내에서 구현하는 것을 목표로 한다. MIC-001은 T세포를 인식하는 항체를 지질나노입자(LNP)에 결합하고, 여기에 CAR를 만들도록 지시하는 mRNA를 담은 후보물질이다. 약물을 투여하면 LNP가 T세포에 mRNA를 전달하고, T세포가 CAR를 발현해 병인성 B세포를 제거하도록 설계했다. 첫 적응증은 전신홍반루푸스(SLE) 등 자가면역질환이다.

정 대표는 “기존 CAR-T는 치료 전 환자의 면역세포를 줄이는 전처치 과정이 필요해 환자에게 큰 부담이 되거나, 세포 제조를 기다리는 동안 치료 기회를 놓치는 환자도 있다”며 “in vivo CAR-T가 실현되면 치료 접근성과 투여 편의성을 높이고 비용 부담도 낮출 가능성이 있다”고 설명했다.

엠브릭스의 차별화 요소는 표적 전달 플랫폼인 내비바디다. 일반적인 LNP는 간으로 분포되는 특성이 있어 면역세포 등 원하는 세포에 선택적으로 유전물질을 전달하기가 쉽지 않다. 엠브릭스는 단백질공학 기술로 LNP에 안정적으로 결합할 수 있는 항체를 설계하고, 이를 통해 T세포 표적 전달을 구현한다는 전략이다.

글로벌 in vivo CAR-T 개발은 크게 렌티바이러스 벡터와 LNP 기반 방식으로 나뉜다. 렌티바이러스 방식은 일부 기업이 임상 단계에 진입하며 개발 속도가 앞서 있지만 제조 복잡성과 유전자 삽입에 따른 장기 추적 필요성 등이 과제로 꼽힌다. LNP 기반 방식은 mRNA의 일시적 발현을 활용할 수 있다는 장점이 있는 반면, 목표 세포 전달과 반복 투여 안전성, 대량생산 가능성 등을 입증해야 한다.

엠브릭스는 내비바디가 연구용 비임상 물질을 넘어 상업 생산 단계로 확대하는 과정에서도 강점을 보일 것으로 기대하고 있다. 정 대표는 “LNP와 항체를 결합한 물질의 제조·품질관리(CMC)는 in vivo CAR-T의 핵심 허들”이라며 “처음부터 항체와 LNP의 안정적 결합을 고려해 설계한 만큼 공정 개발과 스케일업 측면에서 경쟁력을 만들 수 있다고 본다”고 말했다.

이 같은 역량을 바탕으로 최근 엠브릭스는 총 80억원 규모의 시리즈B 투자를 유치했다. 한국투자파트너스, 인터베스트, 아이진, 코리아오메가투자금융, 라이프코어파트너스, 서울대학교 기술지주 등이 투자에 참여했다. 투자심리가 위축된 바이오 벤처 투자시장에서도 플랫폼의 기술성과 후속 개발 가능성을 인정받았다는 평가다.

정 대표는 이번 투자 유치의 핵심 배경으로 단순한 기술 개념을 넘어 실제 비임상 데이터를 확보했다는 점과, 임상 개발을 고려한 생산공정 확장성을 꼽았다. 그는 “투자자들이 가장 중요하게 본 것은 in vivo CAR-T가 실제로 구현될 수 있는지와 이후 임상용 제품으로 확장 가능한지였다”며 “투자 과정에서는 영장류 데이터를 통한 기술 검증과 내비바디의 제조 확장 가능성이 중요한 검토 포인트였다”고 말했다.

회사는 이번 자금을 MIC-001의 유효성 검증과 CMC 고도화, 연구개발 및 사업개발 인력 확충에 투입한다.

특히 기존 영장류 시험 결과를 토대로 투여와 용량군을 확대한 추가 영장류 시험을 진행할 예정이다. 정 대표는 기존 소규모 영장류 시험을 통해 가능성을 확인했다면, 이번에는 20~30마리 규모의 확장 시험을 통해 용량에 따른 CAR-T 생성과 B세포 감소, 안전성 등을 보다 체계적으로 확인하는 것이 주요 마일스톤”이라며 “이를 통해 임상 진입 전 핵심 비임상 불확실성을 낮추는 데 집중하겠다”고 말했다.

MIC-001의 임상시험계획(IND) 제출 목표 시점은 2028년 초다. 엠브릭스는 이번 투자로 대규모 NHP 검증과 CMC 고도화라는 핵심 가치상승 마일스톤에 도달한다는 계획이다. 이후 확보된 데이터를 기반으로 후속 투자와 글로벌 기술이전을 병행하며 GLP 독성시험과 IND 준비를 가속할 예정이다. 대규모 영장류 데이터와 CMC·공정개발 성과가 다음 투자 및 글로벌 사업개발의 핵심 근거가 될 전망이다.

엠브릭스는 MIC-001 개발을 위해 성균관대와 협업하고 삼성서울병원, 서울성모병원, 위탁개발생산(CDMO) 기업 등과도 개발 생태계를 구축했다. 회사는 지난해 바이오·의료기술개발사업, 초격차 스타트업 1000+ 등에 잇따라 선정됐다.



재조합 톡신·항바이러스 확장까지…‘단백질 공학’으로 묶은 파이프라인

엠브릭스는 in vivo CAR-T 외에도 재조합 보툴리눔 톡신과 항바이러스 치료제를 개발하고 있다. 자연계에서 찾은 균주를 이용하는 일반적인 방식과 달리 대장균을 숙주로 활용해 재조합 톡신을 생산한다.

이질적으로 보이는 파이프라인을 관통하는 기반 역량은 단백질공학이라는 것이 회사 측 설명이다. 정 대표는 “엠브릭스는 단백질을 설계하고 생산하는 역량을 토대로 mRNA 전달체와 재조합 톡신, 항바이러스 치료제를 확장해 온 회사”라며 “연구개발 역량은 물론 올해 사업개발 조직까지 보강하면서 플랫폼의 사업화 가능성을 높였다”고 말했다.

회사는 단백질공학을 통해 작용 속도와 지속시간 개선을 목표로 한 재조합 보툴리눔 톡신 후보물질 ‘MBT-002’를 개발 중이다. 미용 적응증 권리는 지난해 아이진에 기술이전했으며, 치료 목적 적응증은 자체 개발을 이어가고 있다.

정 대표는 “국내에는 이미 A형 톡신을 생산하는 회사가 많아 단순히 같은 성질의 제품을 만드는 것만으로는 차별화하기 어렵다”며 “재조합 방식의 장점을 활용해 자연 유래 균주에 대한 의존도를 낮추고, 톡신의 기능을 목적에 맞게 설계할 수 있다는 점이 차별점”이라고 말했다.

엠브릭스는 단기적으로는 기술이전을 통해 개발 재원을 확보하고, 중장기적으로는 자체 신약 개발 역량을 갖춘 바이오텍으로 성장한다는 구상이다. MIC-001은 자가면역질환을 중심으로 개발하는 한편, 내비바디 플랫폼을 활용한 후속 in vivo CAR-T 파이프라인은 혈액암과 고형암 등으로 확장하는 방안을 검토하고 있다. 내비바디 플랫폼은 단일 파이프라인 이전보다 회사가 계속 보유·확장할 핵심 자산으로 분류했다.

정 대표는 “플랫폼 전체를 넘기기보다 우선 개별 파이프라인을 중심으로 사업화를 추진하고, 이후에는 직접 의약품을 개발하는 회사로 성장하고 싶다”며 “암젠이나 제넨텍처럼 기술을 바탕으로 신약을 지속적으로 내놓는 바이오텍이 장기 목표”라고 말했다.

엠브릭스는 2028~2029년 기업공개(IPO)를 목표로 하고 있다. 지난해 아이진 기술이전과 연구용역 등을 통해 약 7억원의 첫 매출을 냈다. 향후 기술료와 로열티, 추가 기술이전으로 사업 기반을 확대한다는 계획이다.

정 대표는 “우선 MIC-001의 유효성 및 생산성 데이터를 만들어 플랫폼 가치를 입증하는 것이 가장 중요하다”며 “좋은 의약품을 만들어 환자에게 실질적인 도움을 주는 회사로 성장하겠다”고 말했다.