"바이오벤처에서 한국의 길리어드로 도약"[압타바이오 대해부①]

[이데일리 신민준 기자] “압타바이오를 길리어드와 같은 글로벌 혁신 신약 개발 기업을 만들겠다.”

이수진 압타바이오 대표. (사진=이데일리 김태형 기자)

◇녹스 효소 저해 기반 신약 개발 단 두곳뿐

이수진(사진) 압타바이오(293780) 대표는 최근 이데일리와 인터뷰에서 “길리어드는 하나의 신약후보 물질을 보유한 바이오벤처로 시작해 기술 수출과 신약 개발 등을 통해 글로벌 빅파마로 성장했다”며 이같이 밝혔다.

압타바이오는 2009년 JW중외제약 출신 이수진 대표가 설립했다. 압타바이오는 2019년에 기술특례 제도를 활용에 코스닥시장에 상장했다.

이 대표는 “세상에는 수많은 질환이 존재하며 치료제가 없어 환자와 가족이 오랜 기간 고통받는 난치성 희귀질환들도 매우 많다”며 “난치성 환자들에게 치료의 희망을 보여주기 위해 압타바이오를 설립하게 됐다”고 설명했다.

이어 “JW중외제약에서 연구원으로 근무할 당시 신약 개발이 의미가 있고 어렵지만 가볼만한 길이라고 생각했다”며 “신약이 환자한테 도달할 때까지 도중에 어려운 일이 많더라도 끝까지 포기하지 않고 신약을 개발하겠다는 의지를 가지고 신약 개발에 임하고 있다”고 덧붙였다.

압타바이오는 녹스(NOX) 효소 저해제 발굴과 압타머-약물 복합체(Aptamer-drug conjugate) 원천기술을 보유하고 있다. 압타바이오는 해당 기술들을 바탕으로 계열 내 최초(First-in-Class) 신약들을 개발하고 있다.

특히 임상시험 단계의 녹스 효소 저해 기반 신약을 보유한 기업은 단 두 곳밖에 없다. 임상시험 단계의 녹스 효소 저해 기반 신약을 보유한 기업은 지난해 5월 일본 아사히 카세이에 인수된 스웨덴 제약사 칼리디타스 테라퓨틱스와 압타바이오 뿐으로 전해진다. 칼리디타스 테라퓨틱스는 아사히 카세이에 11억 660만달러(1조 6000억원)에 인수되며 글로벌 제약업계의 이목을 집중시켰다.

압타바이오는 현재 9개의 신약 파이프라인을 보유하고 있다. 주력 신약 파이프라인은 와 당뇨병성신증 치료제(당뇨 합병증 신장질환 ,APX-115) 및 조영제유래급성신장손상(신독성) 치료제(APX-115)가 꼽힌다. 양 치료제는 모두 계열 내 최초 치료제로 녹스 효소 저해를 통해 산화스트레스, 염증 및 섬유증 등의 원인인 활성화산소 생성을 조절해 질병을 치료한다.

압타바이오의 녹스 플랫폼 기반 치료제들의 가장 큰 특징으로 체내 7가지 녹스 효소 중 특정 효소만 선택적으로 저해할 수 있다는 점이 꼽힌다. 각종 염증과 섬유화 관련 질병을 일으키는 주요 원인이 활성화산소인 만큼 녹스 플랫폼 기반 치료제는 7가지 녹스 효소를 선택적으로 저해해 활성화산소를 제어한다.

압타바이오는 지난해 1월 미국 식품의약국(FDA)과 같은 해 5월 식약처의 승인으로 조영제유래급성신장손상 치료제의 유럽 임상 2상을 진행하고 있다. 압타바이오는 당뇨병성신증 치료제의 글로벌 임상 2a상을 완료한 뒤 임상 2b상을 진행하고 있다.

◇고형암 항암제 개발위해 글로벌 빅마파 머크와 맞손

압타바이오는 글로벌 빅파마 머크(MSD)와 함께 고형암 대상 키트루다 및 자사 표적 면역항암제(APX-343A)의 병용요법 치료제 개발도 본격화한다. 압타바이오는 올해 상반기 내 키트루다와 APX-343A의 국내 임상 1상을 승인받고 투약을 개시할 예정이다.

앞서 압타바이오는 지난해 12월 차세대 면역항암제 후보물질인 암 관련 섬유아세포(카프·CAF) 저해제 APX-343A와 키트루다(Keytruda, Pembrolizumab)에 대한 단독 및 병용투여 임상 1상 임상시험계획서를 식품의약품안전처에 제출했다. APX-343A는 종양 미세환경(TME) 내 암세포 관련 섬유아세포를 저해하고 암 조직 내 면역세포 침윤을 증가시켜 항암 효과를 증대시킨다.

압타바이오는 지난해 매출 34억원, 영업적자(손실) 189억원을 기록했다. 압타바이오의 최대주주는 이수진 대표로 지난해 말 기준 18.2%의 지분을 보유하고 있다. 압타바이오는 신약 개발을 위한 캐시카우(현금 창출원)를 확보하기 위해 건강기능식품과 펫케어 사업도 진행하고 있다. 압타바이오는 2023년 제3자 배정 유상증자와 전환사채 발행 등을 통해 500억원 가량의 자금도 확충했다.

압타바이오의 자금 조달은 코스닥 상장 이후 처음으로 진행됐다. 압타바이오는 당시 침체된 바이오시장과 고금리로 어려운 자금조달 여건 속에서 대규모 투자를 성공적으로 유치했다는 평가를 받았다. 그만큼 기술력과 임상 가능성에 대해 긍정적인 평가를 받은 것이다.

그는 “현재 신약 파이프라인의 임상과 관련된 자금 여력은 충분한 상황”이라며 “압타바이오는 혁신적인 녹스 효소 저해 원천 기술을 바탕으로 난치성 질환 환자들에게 신약 개발로 희망을 주는 동시에 글로벌 헬스케어 혁신 신약의 리더로 도약하도록 노력하겠다”고 말했다.