치료제 첫 허가·특허소송 승소 확률↑...툴젠, 특허사업 잭팟 터지나

[이데일리 송영두 기자] 영국에서 세계 최초로 유전자 가위 치료제가 승인되면서, 크리스퍼 유전자 가위 기업 툴젠에 대한 기대치가 높아지고 있다. 하지만 전임상 단계에 머물러 있는 파이프라인 개발보다는 먼저 수익화가 가능한 특허 사업과 유전자 교정 종자 사업에 대한 기대감이 더 크다는 분석이다. 코스닥 이전 상장시 툴젠이 약속했던 2024년 1000억원대 매출 확보를 위해서라도 캐시카우 역할을 할 이들 사업 본격화가 절실한 상황이다.

22일 한국거래소에 따르면 툴젠(199800)은 지난 17일 영국에서 미국 버텍스와 스위스 크리스퍼가 공동 개발한 유전자 가위 치료제 ‘카스게비’가 세계 최초로 허가 되면서 주가가 크게 상승했다. 이달 16일 4만7600원이던 툴젠 주가는 다음날 치료제 세계 최초 허가 소식에 29.83%(1만4200원) 오른 6만1800원으로 집계됐다. 상승세는 3일 연속 지속돼 21일 6만5600원까지 올랐다.

이는 유전자 가위 치료제가 첫 허가 되면서 해당 기술에 대한 불확실성이 해소돼 후속 치료제들의 등장 기대감에 따른 것으로 추정된다. 유전자가위는 효율적인 유전자 교정을 위해 유전자를 절단하는 도구다. 툴젠은 가장 최신 유전자 가위 기술인 크리스퍼 분야에서 세계 최고 기술력을 자랑한다. 진핵세포 유전자교정에 크리스퍼 시스템을 사용한 세계 최초 특허를 보유하고 있다.

반면 2006년부터 관련 분야 글로벌 플레이어로 인정받았지만, 파이프라인 개발 속도는 더디게 진행되고 있다. CAR-T/NK 면역세포치료제(전임상), 샤르코마리투스 치료제(전임상), 습성 황반변성 치료제(전임상), B형 혈우병(후보물질 최적화) 등은 아직 임상 1상에 진입하지 못하고 초기 연구 단계다. 이들 파이프라인 중 사르코마리투스 치료제 ‘TGT-001’이 가장 먼저 2024년 임상 1상에 진입할 것으로 전망된다.

툴젠 코스닥 이전 상장 당시 제시했던 실적 목표치.(자료=툴젠 투자설명서)

◇연매출 1000억원 열쇠는 특허 수익화 사업

툴젠의 사업은 크게 △크리스퍼 치료제 개발 △특허수익화 △유전자교정 동식물 개발 3가지로 나뉜다. 가장 핵심은 치료제 개발이지만, 2021년 12월 코넥스에서 코스닥으로 이전상장한 만큼 매출 확보를 위해서는 캐시카우 사업의 본격화가 시급하다. 이전상장 당시 툴젠은 2023년 매출 871억원, 영업이익 436억원, 2024년 매출 1402억원 영업이익 951억원을 각각 목표 실적으로 제시했다.

하지만 툴젠은 지난해 매출 7억원, 영업적자 194억원을 기록했고, 올해는 3분기까지 매출 8억원, 영업적자 123억원을 기록, 목표치와 큰 차이를 보인다. 이런 상황에서 툴젠의 가장 큰 모멘텀인 파이프라인 개발은 전임상 단계에 머물러 있어 당장 수익화가 어려운 실정이다. 회사 측은 3가지 사업군 중 특허수익화 사업에서 가장 먼저 의미있는 실적을 거둘것으로 내다봤다. 툴젠 관계자는 “내부적으로 예상하기로는 특허(IP) 쪽에서 성과가 가장 먼저 나올 것으로 기대한다”고 말했다.

실제로 업계와 시장에서는 툴젠의 특허수익화 사업에 대한 기대치가 더 높은 것으로 알려졌다. 업계 관계자는 “올해 영국과 미국에서 유전자 가위 치료제가 허가를 받으면서, 해당 분야 크리스퍼 관련 특허 이슈가 수면 위로 올라올 것”이라며 “CVC그룹과 미국 브로드연구소와의 특허 소송 문제까지 해결되면 툴젠의 특허 수익화 사업이 상당한 결실을 보게 될 것”이라고 분석했다. 기존 기술이전 계약을 새롭게 체결하면서 계약금 및 로열티 부분이 대폭 상승할 것이라는 게 업계 전망이다.

툴젠은 크리스퍼 원천 특허를 9개 국가에서 24건 등록했고, 유전자가위 향상 특허를 70건 출원, 유전자가위 응용·제품 특허를 총 159건 출원 및 등록했다. 특히 세계에서 유일하게 크리스퍼 유전자 가위 특허 권리를 보유하고 사업을 전개하고 있는 기업이다. 해당 기술은 글로벌 기업인 서모피셔(Thermo Fisher), 농업분야 세계 최대 기업인 몬산토(현 바이엘), 네덜란드 키진(KeyGene), 오리엔트바이오 등 국내외 글로벌 기업 18개사와 기술이전 계약이 체결됐다.

툴젠 관계자는 “특허수익화 사업 관련 매출이 조금씩 발생하고 있다. 다만 미국쪽 특허 소송이 마무리가 아직 안됐고, 초기 단계 계약이다보니 대규모 매출을 내기에는 한계가 있다”며 “미국쪽 특허 문제가 해결되면, 이들 기업과 신규 계약을 체결할 계획이다. 이렇게 되면 툴젠의 중요한 캐시카우 사업으로 성장할 수 있다”고 말했다.

툴젠은 앞서 CVC그룹과 브로드연구소와의 특허 분쟁에서 2021년 9월 미국 특허청으로부터 최초 발명자(Senior party)로 인정받았다. 최초 발병자로 인정받은 기업이 특허 분쟁 마지막 단계인 저촉심사에서 승소할 확률은 75%에 달한다. 저촉심사는 내년중에 진행되고, 툴젠이 최종 승소할 경우 CVC 등과 기술이전 계약을 맺은 기업들 역시 툴젠과 새로운 기술이전 협상을 해야 한다는 게 업계 설명이다. 회사 측은 “CVC 및 브로드연구소와 기술이전을 체결한 기업들도 상당하다”며 “내년 저촉심사에서 툴젠이 승소하면 해당 기업들과도 특허 기술이전 협상을 할 것이다. 이를 위해 준비를 하고 있다”고 강조했다.

툴젠 크리스퍼 원천 특허 소송 경과.(자료=툴젠)

◇유전자 교정 감자 개발 완료, 48조 시장 정조준

툴젠은 유전자 가위 원천기술로 그린바이오 시장에도 도전하고 있다. 그중 가장 주목받는 것이 유전자 교정 감자 개발이다. 회사는 원천 기술을 활용해 갈변을 억제한 감자를 최근 개발 완료했다. 글로벌 감자 시장은 약 1000억 달러(약 120조원) 규모로, 갈변 억제 감자는 냉동 감자시장을 타깃한다. 냉동 감자시장은 전체 감자시장의 약 40%인 48조원 규모로 추정된다.

툴젠 관계자는 “유전자 교정을 통해 감자가 갈변하는 현상을 억제한 감자를 개발했다. 해당 제품은 미국 농무부(USDA)로부터 유전자 조작 식품(GMO)에 해당하지 않는다는 확인을 받았다”며 “감자를 직접 재배하는 것은 또 다른 영역이기 때문에 글로벌 냉동감자 기업들과 기술이전 논의를 하고 있다. 시장에서는 감자 갈변 억제에 대한 니즈가 높기 때문에 로열티를 통해 지속적인 매출 창출이 가능할 것으로 보고 있다”고 말했다.